Juni 2022: Etter to eller flere linjer med systemisk terapi tildelte FDA tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) fremskyndet godkjenning for voksne pasienter med residiverende eller refraktær follikulær lymfom (FL).
Godkjenningen var basert på resultatene av ELARA-studien (NCT03568461), en multisenter, enarms, åpen studie som evaluerer tisagenlecleucel, en CD19-rettet kimær antigenreseptor (CAR) T-celleterapi, hos voksne pasienter som var refraktære eller tilbakefall innen 6 måneder etter fullført to eller flere linjer med systemisk terapi (inkludert et anti-CD20-antistoff og et alkyleringsmiddel) eller Tisagenlecleucel ble gitt som en enkelt intravenøs infusjon etter lymfodepletterende kjemoterapi, med en måldose på 0.6 til 6.0 x 108 CAR- positive levedyktige T-celler.
Den samlede responsraten (ORR) og varigheten av responsen (DOR), som fastsatt av en uavhengig vurderingskomité, var de viktigste effektmålene. ORR var 86 prosent (95 prosent KI: 77, 92) blant 90 pasienter i den primære effektanalysen, med en CR-rate på 68 prosent (95 prosent KI: 57, 77). Median DOR ble ikke oppfylt, med 75 % av respondentene (95 prosent KI: 63, 84) som fortsatt svarte etter 9 måneder. ORR var 86 prosent (95 prosent KI: 77, 92) for alle pasienter som hadde leukaferese (n=98), med en CR-rate på 67 prosent (95 prosent KI: 57, 76).
Cytokinfrigivelsessyndrom, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
