I følge resultatene av en 5-årig oppfølging av den viktigste PACE-studien publisert i Journal of Hematology, har panatinib (Ponatinib, Iclusig) holdt seg langvarig hos alvorlig behandlede pasienter med kronisk fase kronisk myeloid leukemi (CP-CML) reaksjon.
Ved en gjennomsnittlig oppfølging på 56.8 måneder oppnådde 60% (n = 159) av de 267 evaluerbare pasientene en stor cellulær respons (MCyR). 54% (n = 144) av pasientene hadde fullstendig cellulær respons. 40 % (n = 108) pasienter oppnådde en hovedmolekylær respons (MMR), og 24 % (n = 64) oppnådde en molekylær respons. I løpet av den mediane oppfølgingsperioden, etter 12 måneder, oppnådde 82 % av pasientene MCyR, og etter 5 år oppnådde anslagsvis 59 % av pasientene MMR. De vanligste (≥40 %) bivirkningene (TEAE) var utslett (47 %), magesmerter (46 %), trombocytopeni (46 %), hodepine (43 %), tørr hud (42 %) og forstoppelse (41 %). ).
I hele 270 pasientkohorten hadde mer enn 90 % av pasientene mottatt minst 2 TKI-behandlinger. Etterforskerne fant at responsen var relatert til langsiktige resultater. 5-års progresjonsfri overlevelse (PFS) forventes å være 53 %, og total overlevelse (OS) er 73 %.
Utgivelsen av disse dataene er en viktig milepæl fordi den viser at Ponatinib fortsatt er et effektivt behandlingsalternativ for passende pasienter med tidligere TKI-svikt (inkludert pasienter med T315I-mutasjon).