August 2021: FDA har gitt axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma, Inc.) fremskyndet godkjenning for voksne pasienter med residiverende eller refraktær follikulær lymfom (FL) etter to eller flere linjer med systemisk terapi.
En enkeltarms, åpen multisenterstudie (ZUMA-5; NCT03105336) evaluerte axicabtagene ciloleucel, en CD19-rettet kimær antigenreseptor (CAR) T-celleterapi, hos voksne pasienter med residiverende eller refraktær FL etter to eller flere linjer med systemisk terapi, inkludert kombinasjonen av et anti-CD20 monoklonalt antistoff og et alkyleringsmiddel, hos voksne pasienter med residiv. En enkelt intravenøs infusjon av axicabtagene ciloleucel ble gitt etter lymfodepletterende kjemoterapi.
En upartisk vurderingskomité definerte de viktigste effektmålene: objektiv responsrate (ORR) og varighet av respons (DOR). ORR var 91 prosent (95 prosent KI: 83, 96) blant 81 pasienter i den primære effektanalysen, med en fullstendig remisjon (CR) rate på 60 prosent og en median tid-til-respons på én måned. Median DOR ble ikke nådd, og 76.2 prosent av pasientene forble i remisjon etter ett år (95 prosent KI: 63.9, 84.7). ORR var 89 prosent (95 prosent KI: 83, 94) for alle leukaferesede pasienter i denne studien (n=123), med en CR-rate på 62 prosent.
A boxed warning for cytokinfrigjøringssyndrom (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for axicabtagene ciloleucel. CRS occurred in 88 percent (Grade 3, 10%) of patients with non-lymphoma Hodgkin’s (NHL) in investigations using axicabtagene ciloleucel, while neurologic toxicities occurred in 81 percent (Grade 3, 26 percent). CRS, fever, hypotension, encephalopathy, tachycardia, fatigue, headache, febrile neutropenia, nausea, infections with pathogen unspecified, decreased appetite, chills, diarrhoea, tremor, musculoskeletal pain, cough, hypoxia, constipation, vomiting, arrhythmias, and dizziness are the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%) in patients with NHL.
