Jan 2022: For voksne pasienter med lokalt avanserte ikke-opererbare eller metastatiske maligne perivaskulære epiteloidcellesvulster, er Food and Drug Administration lisensiert sirolimus proteinbundne partikler for injiserbar suspensjon (albuminbundet) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Effekten ble testet hos 31 pasienter med lokalt avansert inoperabel eller metastatisk malign PEComa i AMPECT (NCT02494570), en multisenter, enarms klinisk studie. På dag 1 og 8 i hver 21-dagers syklus fikk pasientene 100 mg/m2 sirolimus-proteinbundne partikler inntil sykdomsprogresjon eller utålelig toksisitet.
Total responsrate (ORR) og varighet av respons (DOR) var de viktigste effektmålene, bestemt av en blindet uavhengig sentral gjennomgang ved bruk av RECIST v.1.1. ORR var 39 prosent (95 prosent KI: 22 prosent, 58 prosent), med to pasienter som responderte fullstendig. Median DOR ble ikke oppfylt (95 prosent KI: 6.5 måneder, ikke estimerbar). 67 prosent av de spurte hadde en respons som varte i mer enn 12 måneder, og 58 prosent hadde en respons som varte i mer enn 24 måneder.
Stomatitt, tretthet, utslett, infeksjon, kvalme, ødem, diaré, muskel- og skjelettubehag, redusert vekt, nedsatt appetitt, hoste, oppkast og dysgeusi var de mest utbredte bihendelsene (30 prosent). Reduserte lymfocytter, økt glukose, redusert kalium, redusert fosfat, redusert hemoglobin og forhøyet lipase var de mest utbredte laboratorieavvikene av grad 3 til 4 (6 %).
Inntil sykdomsprogresjon eller utålelig toksisitet er den anbefalte dosen 100 mg/m2 gitt som en IV-infusjon over 30 minutter på dag 1 og 8 i hver 21-dagers syklus.
Klikk på denne lenken for full forskrivningsinformasjon for Fyarro.
