Food and Drug Administration ga akselerert godkjenning til pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly and Company) 1. desember 2023, for voksne med kronisk lymfatisk leukemi eller lite lymfatisk lymfom (KLL/SLL) som har gjennomgått minst to tidligere behandlingslinjer, inkludert en BTK-hemmer og en BCL-2-hemmer.
Studien så på hvor godt det fungerte i BRUIN (NCT03740529), en verdensomspennende, åpen, enarms, multikohort-studie med 108 personer som hadde KLL eller SLL og allerede hadde hatt minst to andre behandlinger, inkludert en BTK-hemmer og en BCL-2-hemmer. Pasientene gjennomgikk en median på 5 tidligere behandlingslinjer, med et område fra 2 til 11. Syttisju prosent av pasientene sluttet å bruke den forrige BTK-hemmeren på grunn av refraktær eller forverret sykdom. Legemidlet Pirtobrutinib ble gitt oralt i en dose på 200 mg en gang daglig og ble opprettholdt inntil sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet inntraff.
De primære effektmålene var total responsrate (ORR) og varighet av respons (DOR), evaluert av en uavhengig vurderingskomité basert på 2018 iwCLL-kriteriene. Den objektive responsraten (ORR) var 72 % med et 95 % konfidensintervall (KI) på 63 % til 80 %, og median varighet av respons (DOR) var 12.2 måneder med en 95 % KI på 9.3 til 14.7. Alle svar var ufullstendige.
De hyppigste bivirkningene (≥ 20 %), ikke inkludert laboratorierelaterte termer, var tretthet, blåmerker, hoste, muskel- og skjelettubehag, covid-19, diaré, lungebetennelse, magesmerter, dyspné, blødninger, ødem, kvalme, pyreksi og hodepine. Grad 3 eller 4 laboratorieavvik som påvirket mer enn 10 % av pasientene inkluderte redusert antall nøytrofiler, anemi og redusert antall blodplater. 32 % av pasientene opplevde alvorlige infeksjoner, med dødelige infeksjoner rapportert i 10 % av tilfellene. Forskrivningsmaterialet inkluderer advarsler og råd for infeksjoner, blødninger, cytopenier, hjertearytmier og påfølgende primære kreftformer.
Den foreslåtte dosen av pirtobrutinib er 200 mg tatt oralt én gang daglig inntil sykdomsprogresjon eller utålelige effekter.
Kreft
Lutetium Lu 177 dotatate er godkjent av USFDA for pediatriske pasienter 12 år og eldre med GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, en banebrytende behandling, har nylig fått godkjenning fra US Food and Drug Administration (FDA) for pediatriske pasienter, og markerer en betydelig milepæl innen pediatrisk onkologi. Denne godkjenningen representerer et fyrtårn av håp for barn som kjemper mot nevroendokrine svulster (NET), en sjelden, men utfordrende form for kreft som ofte viser seg å være motstandsdyktig mot konvensjonelle terapier.
Alysha Mendossa
Kan 11, 2024
