Omidubicel er godkjent av USFDA for å redusere tiden til nøytrofil utvinning og infeksjon hos pasienter med hematologiske maligniteter

May 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) ble godkjent av Food and Drug Administration for bruk hos voksne og pediatriske pasienter (12 år og eldre) med hematologiske maligniteter som er planlagt å få en navlestrengsblodtransplantasjon etter myeloablativ kondisjonering for å fremskynde utvinningen av nøytrofiler og redusere risikoen for infeksjon.

In Study P0501 (NCT02730299), an open-label, multicenter, randomised trial of omidubicel-onlv transplantation or unmanipulated cord blood (UCB) unit transplantation after myeloablative conditioning in patients with hematologic malignancies, the effectiveness and safety of the treatments were assessed. A total of 125 individuals were randomly assigned, with 62 receiving omidubicel-onlv and 63 receiving UCB. 52 patients had omidubicel-onlv transplantation, with a median dose of 9.0 X 106 cells/kg (range 2.1 – 47.6 X 106 cells/kg) of CD34+ cells. In the UCB arm, 56 patients had one or two cord units (66% received two cord units) implanted. The median CD34+ cell dose in the 42 patients who had post-thaw cell doses recorded was 0.2 X 106 cells/kg (range 0.0 – 0.8 X 106 cells/kg). There were other conditioning protocols utilised, such as those based on chemotherapy or Total Body Irradiation.

Time to neutrophil recovery after transplantation and the frequency of Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections through Day 100 after transplantation were the primary efficacy outcome measures. The median time to neutrophil recovery was 12 days (95% CI: 10-15 days) for those receiving omidubicel-onlv, and 22 days (95% CI: 19-25 days) for those receiving UCB. In the omidubicel-onlv arm, 87% of patients and 83% of those receiving UCB experienced neutrophil recovery. Through Day 100 after transplantation, the incidence of BMT CTN Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections was 39% and 60%, respectively, in the two groups.

Forskrivningsmaterialet inkluderer en eske advarsel for dødelige eller livstruende infusjonsreaksjoner, graft versus host-sykdom (GvHD), engraftment syndrom og graftsvikt, som ligner på autoriserte UCB-medisiner. Omidubicel-onlv ble administrert til 117 individer for enhver sykdom; av dem opplevde 47 % infusjonsreaksjoner, 58 % opplevde akutt GVHD, 35 % opplevde kronisk GVHD og 3 % opplevde graftsvikt.

De hyppigste grad 3-5 bivirkninger i studie P0501 pasienter med hematologiske maligniteter var smerte (33 %), slimhinnebetennelse (31 %), hypertensjon (25 %) og gastrointestinal toksisitet (19 %).

Den anbefalte omidubicel-onlv dosen er to sekvensielle infusjoner som består av følgende:

• en kulturfraksjon: minimum 8.0 × 10⁸ totalt levedyktige celler med minimum 8.7 prosent CD34+-celler og minimum 9.2 × 10⁷ totalt CD34+-celler, etterfulgt av
• en ikke-dyrket brøk: minimum 4.0 × 10⁸ totalt levedyktige celler med minimum 2.4 × 10⁷ CD3+ celler.

Full forskrivningsinformasjon for Omisirge vil være tilgjengelig her.