Food and Drug Administration godkjente nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) 27. november 2023 for voksne pasienter med fremskredne desmoid-svulster som trenger systemisk behandling. Dette er den første autoriserte behandlingen for desmoid-svulster.
En studie kalt DeFi (NCT03785964) så på hvor godt det fungerte. Det var et internasjonalt, multisenter, randomisert (1:1), dobbeltblindt, placebokontrollert eksperiment med 142 pasienter som hadde desmoid-svulster som ble verre og ikke kunne behandles med kirurgi. Pasientene ble kvalifisert dersom desmoid-svulsten hadde avansert innen 12 måneder etter screening. Deltakerne ble tilfeldig tildelt til å ta 150 mg nirogacestat eller placebo oralt to ganger daglig inntil sykdomsprogresjon eller utålelig toksisitet.
Progresjonsfri overlevelse (PFS) beregnet av RECIST v1.1 ved en blindet uavhengig sentral gjennomgang eller klinisk progresjon vurdert av etterforskeren og vurdert uavhengig var hovedmåten for å måle hvor godt behandlingen fungerte. Median progresjonsfri overlevelse (PFS) ble ikke bestemt i nirogacestat-gruppen (95 % KI: ikke bestemt) og var 15.1 måneder (95 % KI: 8.4, ikke bestemt) i placebogruppen. Hazard ratio (HR) var 0.29 (95 % KI: 0.15, 0.55) med en p-verdi på mindre enn 0.001. En innledende undersøkelse av progresjonsfri overlevelse (PFS) med kun radiografisk progresjon avdekket et fareforhold på 0.31 (95 % KI: 0.16, 0.62).
Den objektive reaksjonshastigheten (ORR) var et ekstra mål på effektivitet. Den objektive responsraten (ORR) var 41 % (95 % KI: 29.8, 53.8) for deltakere i nirogacestat-gruppen og 8 % (95 % KI: 3.1, 17.3) for de i placebogruppen (p-verdi=<0.001) ). Forbedringen i pasientrapportert verste smerte fra begynnelsen av studien, som favoriserte nirogacestat-gruppen, bekreftet ytterligere effektresultatene.
De utbredte bivirkningene inkluderte diaré, ovarietoksisitet, utslett, kvalme, utmattelse, stomatitt, hodepine, ubehag i magen, hoste, alopecia, øvre luftveisinfeksjon og dyspné.
Den foreslåtte dosen av nirogacestat er 150 mg tatt oralt to ganger daglig, med eller uten mat, inntil sykdommen utvikler seg eller det er uakseptabel toksisitet. Hver dose på 150 mg består av tre 50 mg piller.
Kreft
Lutetium Lu 177 dotatate er godkjent av USFDA for pediatriske pasienter 12 år og eldre med GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, en banebrytende behandling, har nylig fått godkjenning fra US Food and Drug Administration (FDA) for pediatriske pasienter, og markerer en betydelig milepæl innen pediatrisk onkologi. Denne godkjenningen representerer et fyrtårn av håp for barn som kjemper mot nevroendokrine svulster (NET), en sjelden, men utfordrende form for kreft som ofte viser seg å være motstandsdyktig mot konvensjonelle terapier.
Alysha Mendossa
Kan 11, 2024
