Barneleukemi og dens behandling

Leukemi i barndommen

leukemi er den vanligste kreftformen hos barn og tenåringer, og står for nesten 1 av 3 kreftformer. De fleste barneleukemier er akutt lymfatisk leukemi (ALL) og akutt myeloid leukemi (AML). Kroniske leukemier er sjeldne hos barn.

Pediatrisk akutt myeloid leukemi

AML (acute myeloid leukaemia) is a blood and bone marrow malignancy that affects children. AML, also known as acute myelogenous leukaemia or acute nonlymphocytic leukaemia, is a kind of leukaemia that affects the blood cells. Acute cancers usually progress swiftly if they are not treated. Chronic cancers typically worsen over time. Myeloid stem cells in AML normally grow into myeloblasts, a type of immature white blood cell (or myeloid blasts). In AML, the aberrant myeloblasts, or leukaemia cells, do not mature into healthy white blood cells. Leukemia cells can accumulate in the blood and bone marrow, making it difficult for healthy white blood cells, red blood cells, and platelets to thrive. Infection, anaemia, and simple bleeding are all possible outcomes. Outside of the blood, leukaemia cells can travel to other regions of the body, such as the central nervous system (brain and spinal cord), skin, and gums. Leukemia cells can sometimes produce a solid tumour termed a myeloid sarkom. Granulocytic sarcoma, or chloroma, is another name for myeloid sarcoma.

Behandling av akutt myeloid leukemi

Kjemoterapi for de fleste barn med akutt myeloid leukemi (AML) er delt inn i to faser:

• induksjon
• Konsolidering (intensivering)

Barn med AML bør behandles i kreftsentre eller sykehus som har erfaring med denne sykdommen på grunn av intensiteten av behandlingen og muligheten for alvorlige konsekvenser.

Induksjonskjemoterapi hos AML-pasienter

Daunorubicin (daunomycin) og cytarabin (ara-C), som begge administreres flere dager på rad, er de mest brukte cellegiftmedisinene for å behandle AML. Avhengig av hvor intens legene vil at behandlingen skal være, kan behandlingsregimet gjentas om 10 dager eller 2 uker. Kortere behandlingsintervaller kan være mer effektive for å utrydde leukemiceller, men de kan også føre til mer alvorlige bivirkninger. Som en del av induksjonsbehandlingen kan noen barn med AML få en dose av den målrettede medisinen gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) i tillegg til cellegift. Hvis legene tror at leukemien ikke vil reagere på bare to cellegiftmedisiner, kan de legge til et annet cellegiftmiddel som etoposid eller 6-tioguanin til blandingen. Denne gruppen inkluderer barn som har et høyt antall hvite blodceller eller hvis leukemiceller har spesielle genetiske defekter. Cellegiftmedisinene gis igjen og igjen til benmargen ikke avslører flere leukemiceller. Dette skjer vanligvis etter to eller tre behandlingssykluser. De fleste barn med AML vil også få intratekal kjemoterapi (kjemoterapi levert direkte inn i cerebrospinalvæsken, eller CSF) for å forhindre at leukemi får tilbakefall i hjernen eller ryggmargen. Bruk av hjernestrålebehandling blir mindre vanlig. Etter induksjonsterapi går mellom 85 prosent til 90 prosent av barn med AML i remisjon. Dette indikerer at ingen symptomer på leukemi har blitt identifisert ved bruk av vanlige laboratorietester, men det betyr ikke nødvendigvis at leukemien har blitt helbredet.

konsolidering

Etter induksjonsfasen begynner konsolideringsfasen (intensivering). Målet er å bruke en mer aggressiv behandling for å drepe eventuelle gjenværende leukemiceller. Noen ungdommer har et søsken som vil være en passende stamcelledonor. Når leukemien er i remisjon, kan en stamcelletransplantasjon anbefales for disse barna, spesielt hvis AML har noen ugunstige prognostiske markører. De fleste studier har vist at mens dette forbedrer langtidsoverlevelsen i forhold til cellegift alene, øker det også risikoen for betydelige konsekvenser. Noen klinikere kan foreslå å bare levere aggressiv kjemoterapi til ungdommer med gode prognostiske kriterier, og å lagre stamcelletransplantasjonen inntil AML får tilbakefall. Konsolidering består av tunge doser av cellegiftmedisinen cytarabin (ara-C) for de fleste barn som ikke har en god stamcelledonor. Det er også mulig å bruke daunorubicin. Det gis normalt i en periode på minst noen måneder. Hvis det målrettede legemidlet gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) ble gitt under induksjon, vil det nesten helt sikkert bli gitt igjen under dette stadiet av behandlingen. Så lenge intensiveringen fortsetter, gis normalt intratekal kjemo (inn i CSF) hver 1. til 2. måned. Barn med AML trenger ikke vedlikeholdskjemoterapi (annet enn de med APL). Støttende omsorg er et sentralt element i AML-behandling (riktig sykepleie, ernæringsstøtte, antibiotika og blodoverføringer). Den aggressive behandlingen for AML ødelegger ofte mye av benmargen, noe som resulterer i betydelig mangel på blodceller, så vel som andre katastrofale konsekvenser. Dagens høye remisjonsrater ville ikke vært mulig uten antibiotikabehandling av infeksjoner eller transfusjonshjelp.

Akutt lymfatisk leukemi hos barn (ALL)

Akutt lymfatisk leukemi hos barn (også kjent som ALL eller akutt lymfatisk leukemi) er en malignitet i blod og benmarg. Hvis den ikke behandles, forverres denne typen kreft vanligvis raskt. For mange stamceller blir til lymfoblaster, B-lymfocytter eller T-lymfocytter hos et barn med ALL. Leukemiceller er et annet navn for disse cellene. Disse leukemicellene fungerer ikke som normale lymfocytter og er ikke i stand til å effektivt bekjempe infeksjoner. I tillegg, når antallet leukemiceller i blodet og benmargen øker, er det mindre plass i blodet og benmargen for friske hvite blodceller, røde blodceller og blodplater. Infeksjon, anemi og enkel blødning er alle mulige utfall.

Behandling av akutt lymfatisk leukemi hos barn

Barn med akutt lymfatisk leukemi kan få en rekke behandlinger (ALL). Noen behandlinger er mainstream (allerede i bruk), mens andre gjennomgår klinisk testing. En klinisk behandlingsstudie er en forskningsstudie som tar sikte på å hjelpe pasienter med kreft med å forbedre sine eksisterende behandlinger eller lære mer om potensielle behandlinger. Når kliniske studier viser at en ny behandling er overlegen gjeldende standard, kan den nye behandlingen tas i bruk som standard.

Fire forskjellige typer behandlingsalternativer er tilgjengelige

Kjemoterapi er en kreftbehandling som innebærer å administrere kjemikalier til kreftceller for å begrense deres vekst, enten ved å drepe dem eller hindre dem i å vokse. Kjemoterapimedisiner kommer inn i blodet og kan nå kreftceller i hele kroppen når de tas gjennom munnen eller injiseres i en vene eller muskel (systemisk kjemoterapi). Kjemoterapi som administreres direkte inn i cerebrospinalvæsken (intratekal), et organ eller et kroppshule som magen retter seg primært mot kreftceller i spesifikke regioner (regional kjemoterapi). Kombinasjonskjemoterapi er en type kreftbehandling som involverer bruk av flere kreftmedisiner. Metoden for kjemoterapiadministrasjon bestemmes av barnets risikogruppe. Kreftmedisiner gis i høyere doser til barn med høyrisiko ALL enn til de med standardrisiko ALL. Barndom ALT som har spredt seg eller kan spre seg til hjernen og ryggmargen behandles med intratekal kjemoterapi.

Strålebehandling i ALLE

Strålebehandling er en kreftbehandling som innebærer bruk av høyenergi røntgenstråler or other forms of radiation to kill or stop cancer cells from developing. External radiation therapy involves sending radiation from a machine outside the body to the cancerous spot. Childhood ALLE som har utviklet seg til hjernen, ryggmargen eller testiklene kan behandles med ekstern strålebehandling. Det er også mulig å bruke det til å forberede benmarg for en stamcelletransplantasjon.

Kjemoterapi med stamcelletransplantasjon

Kjemoterapi er en behandling som brukes til å drepe kreftceller. Helkroppsbestråling brukes i forbindelse med kjemoterapi hos barn fra 3 år og oppover. Kreftbehandlingen dreper også friske celler, inkludert bloddannende celler. En stamcelletransplantasjon er en prosedyre som erstatter bloddannende celler i kroppen. Stamceller (umodne blodceller) ekstraheres fra en donors blod eller benmarg, fryses og lagres. De lagrede stamcellene tines og leveres til pasienten via en infusjon etter at pasienten har fullført kjemoterapi og strålebehandling. Disse stamcellene utvikler seg til (og fyller på) blodceller i kroppen. For barn og ungdom med ALL brukes stamcelletransplantasjon sjelden som førstelinjebehandling. Det brukes stadig oftere som en del av tilbakefallsbehandling for ALLE.

Målrettet terapi

Målrettet terapi er en type behandling som bruker medikamenter eller andre stoffer for å identifisere og angripe spesifikke kreftceller. Målrettede terapier forårsaker vanligvis mindre skade på normale celler enn kjemoterapi eller strålebehandling gjør. Det finnes ulike typer målrettet terapi: Tyrosinkinasehemmer-terapi (TKIs): Denne behandlingen blokkerer enzymet, tyrosinkinase, som får stamceller til å utvikle seg til flere hvite blodlegemer enn kroppen trenger. Imatinibmesylat og dasatinib er TKI-er som brukes i behandling av barn med Philadelphia-kromosompositiv ALL. Ruxolitinib er en TKI som studeres i behandling av nylig diagnostisert høyrisiko ALL. Monoklonale antistoffer: Monoklonale antistoffer er immunsystemproteiner laget i laboratoriet for å behandle mange sykdommer, inkludert kreft. Som en kreftbehandling kan disse antistoffene feste seg til et spesifikt mål på kreftceller eller andre celler som kan hjelpe kreftceller til å vokse. Antistoffene er da i stand til å drepe kreftcellene, blokkere veksten deres eller hindre dem i å spre seg. Monoklonale antistoffer gis ved infusjon. De kan brukes alene eller til å frakte medikamenter, giftstoffer eller radioaktivt materiale direkte til kreftceller. Blinatumomab og inotuzumab er monoklonale antistoffer som studeres i behandlingen av refraktær ALL i barndommen. Blinatumomab blir også studert i behandling av standardrisiko ALL.

BIL T-cellebehandling

Immunsystemet brukes til å bekjempe kreft i CAR T-cellebehandling, en ny og banebrytende måte å behandle akutt lymfatisk leukemi (ALL). I denne behandlingen tas T-celler fra pasientens blod og endres genetisk for å produsere kimære antigenreseptorer (CAR). Disse BIL-ene hjelper T-celler med å finne og angripe kreftceller som har visse overflatemarkører på seg. Når de settes tilbake i pasientens kropp, vokser disse konstruerte T-cellene og angriper kreftceller veldig presist, noe som ofte resulterer i remisjon. CAR T-cellebehandling har mye potensial, men det kan ha problemer som cytokinfrigjøringssyndrom og nevrotoksisitet. Dette viser hvor viktig det er å fortsette å undersøke og forbedre det.

Du vil kanskje lese: CAR T-Cell terapi i Kina

Kan pediatriske leukemitilfeller overføres til andre søsken?

Noen ungdommer har et søsken som vil være en passende stamcelledonor. Når leukemien er i remisjon, kan en stamcelletransplantasjon anbefales for disse barna, spesielt hvis AML har noen ugunstige prognostiske markører. De fleste studier har vist at mens dette forbedrer langtidsoverlevelsen i forhold til cellegift alene, øker det også risikoen for betydelige konsekvenser. Noen klinikere kan foreslå å kun levere aggressiv kjemoterapi til ungdommer med gode prognostiske kriterier, og å lagre stamcelletransplantasjonen til AML får tilbakefall.

Du vil kanskje lese: Kostnader for CAR T-Cell-terapi i Kina

Hvorfor velge oss?

Vår evne til å fullstendig forstå biologien til ditt barns kreft er en av våre største fordeler og skiller oss fra de fleste pediatriske leukemiprogrammer. Vi har verktøyene, erfaringen og ressursene til å undersøke røttene til ditt barns sykdom ned til de mest grunnleggende molekylene, takket være et sterkt partnerskap mellom våre pediatriske leukemiklinikere og forskere, Institutt for patologi og Pediatric Translational Medicine Program. Våre ansatte vurderer ditt barns kreft for å sjekke om det er noen genetiske endringer tilstede. Resultatene av disse testene kan hjelpe oss med å bestemme den mest effektive behandlingen. Vi er overbevist om at vår pediatriske hematologiske avdeling, som har mer enn 20 års ekspertise på behandling av unge leukemitilfeller, vil håndtere denne saken og sørge for at pasienten er i fullstendig remisjon så snart som mulig. Våre kliniske genetikkeksperter kan hjelpe deg og din familie med å forstå hvordan genetikk spiller en rolle i barnets leukemi og om noen genetiske endringer kan påvirke andre familiemedlemmer. Vi vil være der for deg hele veien, fra den første konsultasjonen til oppfølgingen. Vi gir veiledningen og hjelpen du og din familie trenger.