Food and Drug Administration ga godkjenning for belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) 14. desember 2023, for pasienter med avansert nyrecellekarsinom (RCC) som tidligere har mottatt en programmert dødsreseptor-1 (PD-1) ) eller programmert dødsligand 1 (PD-L1) hemmer og en vaskulær endotelial vekstfaktor tyrosinkinasehemmer (VEGF-TKI).
Effektiviteten ble vurdert i LITESPARK-005 (NCT04195750), en studie der 746 pasienter med ikke-opererbar lokalt avansert eller metastatisk klarcellet RCC ble tilfeldig tildelt forskjellige behandlinger etter fremgang etter en PD-1 eller PD-L1 sjekkpunkthemmer og en VEGF-TKI . Deltakerne ble tilfeldig tildelt i forholdet 1:1 til å motta enten 120 mg belzutifan eller 10 mg everolimus en gang daglig. Randomisering ble kategorisert basert på risikogruppen International Metastatic RCC Database Consortium og mengden av tidligere VEGF-TKI-er.
De primære effektivitetsmålene var progresjonsfri overlevelse (PFS) evaluert ved blindet uavhengig sentral gjennomgang og total overlevelse (OS).
Belzutifan viste en statistisk signifikant forbedring i progresjonsfri overlevelse (PFS) sammenlignet med everolimus, med et hazard ratio på 0.75 (95 % KI: 0.63, 0.90) og en ensidig p-verdi på 0.0008. Kaplan-Meier-kurvene viste ikke-proporsjonal risiko med sammenlignbare median progresjonsfri overlevelsesestimater på 5.6 måneder (95 % KI: 3.9, 7.0) i belzutifan gruppe og 5.6 måneder (95 % KI: 4.8, 5.8) i everolimus-gruppen. Selv om OS-dataene var ufullstendige i den nåværende studien, med 59 % av dødsfallene rapportert, ble ingen negativ trend oppdaget. En undersøkelse av pasientrapporterte symptomer og funksjonelle utfall indikerte at belzutifan ble bedre tolerert enn everolimus.
De dominerende bivirkningene (≥25 % forekomst) observert hos pasienter behandlet med belzutifan inkluderte reduserte hemoglobinnivåer, tretthet, muskel- og skjelettsmerter, forhøyede kreatininnivåer, redusert antall lymfocytter, forhøyede alaninaminotransferasenivåer, reduserte natriumnivåer, forhøyede kaliumnivåer og økte kaliumnivåer, aminotransferasenivåer.
Den foreslåtte dosen av belzutifan er 120 mg oralt en gang daglig inntil sykdomsprogresjon eller utålelig toksisitet.
Kreft
Lutetium Lu 177 dotatate er godkjent av USFDA for pediatriske pasienter 12 år og eldre med GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, en banebrytende behandling, har nylig fått godkjenning fra US Food and Drug Administration (FDA) for pediatriske pasienter, og markerer en betydelig milepæl innen pediatrisk onkologi. Denne godkjenningen representerer et fyrtårn av håp for barn som kjemper mot nevroendokrine svulster (NET), en sjelden, men utfordrende form for kreft som ofte viser seg å være motstandsdyktig mot konvensjonelle terapier.
Alysha Mendossa
Kan 11, 2024
