Feb 2023: Akselerert godkjenning er gitt av FDA til pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly and Company) for residiverende eller refraktær mantelcellelymfom.
Effekten ble vurdert i BRUIN (NCT03740529), en åpen, multisenter, enarmsstudie av pirtobrutinib monoterapi som omfattet 120 MCL-pasienter som tidligere hadde fått behandling med BTK-hemmer. Pasientene hadde mottatt en median på tre behandlingslinjer tidligere, med 93 % som mottok to eller flere. Ibrutinib (67 %), acalabrutinib (30 %) og zanubrutinib (8 %), som var de hyppigst forskrevne tidligere BTK-hemmerne, ble stoppet av 83 % av pasientene på grunn av refraktær eller forverret sykdom. Pirtobrutinib ble gitt oralt én gang daglig i en dose på 200 mg og fortsatte til sykdommen progredierte eller bivirkningene ble utålelige.
Samlet responsrate (ORR) og varighet av respons (DOR), som bestemt av en uavhengig granskingskomité ved bruk av Lugano-kriteriene, var de primære effektmålene. ORR var 50 % (95 % KI: 41, 59) og 13 % av respondentene fullførte undersøkelsen i sin helhet. Den estimerte DOR-raten etter 6 måneder ble estimert til å være 65.3 % (95 % KI: 49.8, 77.1), og estimert median DOR var 8.3 måneder (95 % KI: 5.7, NE).
Hos pasienter med MCL var tretthet, muskel- og skjelettubehag, diaré, ødem, dyspné, lungebetennelse og blåmerker de hyppigste bivirkningene (15 %). Redusert antall nøytrofiler, lymfocytter og blodplater var grad 3 eller 4 laboratorieavvik hos 10 % av individene. Forholdsregler og advarsler angående infeksjoner, blødninger, cytopenier, atrieflimmer og flutter, og andre hovedmaligne sykdommer er inkludert i forskrivningsmaterialet.
Det anbefales å ta 200 mg pirtobrutinib én gang daglig til sykdommen utvikler seg eller toksisiteten blir utålelig.
