June 2022: Na twee of meer lijnen van systemische therapie kende de FDA tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) versnelde goedkeuring toe voor volwassen patiënten met recidiverend of refractair folliculair lymfoom (FL).
De goedkeuring was gebaseerd op de resultaten van de ELARA-studie (NCT03568461), een multicenter, eenarmige, open-label studie ter evaluatie van tisagenlecleucel, een CD19-gerichte chimere antigeenreceptor (CAR) T-celtherapie, bij volwassen patiënten die refractair waren of recidiverend binnen 6 maanden na voltooiing van twee of meer lijnen van systemische therapie (waaronder een anti-CD20-antilichaam en een alkylerend middel) of Tisagenlecleucel werd gegeven als een enkele intraveneuze infusie na lymfodepletiechemotherapie, met een doeldosis van 0.6 tot 6.0 x 108 CAR- positieve levensvatbare T-cellen.
Het totale responspercentage (ORR) en de duur van de respons (DOR), zoals vastgesteld door een onafhankelijke beoordelingscommissie, waren de belangrijkste werkzaamheidsmaatstaven. De ORR was 86 procent (95 procent BI: 77, 92) bij 90 patiënten in de primaire werkzaamheidsanalyse, met een CR-percentage van 68 procent (95 procent BI: 57, 77). De mediane DOR werd niet gehaald, waarbij 75% van de respondenten (95 procent BI: 63, 84) na 9 maanden nog steeds reageerde. De ORR was 86 procent (95 procent BI: 77, 92) voor alle patiënten met leukaferese (n=98), met een CR-percentage van 67 procent (95 procent BI: 57, 76).
Cytokinevrijstellingssyndroom, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
