Volgens de resultaten van een 5-jarige follow-up van de belangrijkste PACE-studie, gepubliceerd in de Journal of Hematology, is panatinib (Ponatinib, Iclusig) langdurig blijven bestaan bij zwaar behandelde patiënten met chronische myeloïde leukemie (CP-CML) in de chronische fase. reactie.
Bij een gemiddelde follow-up van 56.8 maanden bereikte 60% (n = 159) van de 267 evalueerbare patiënten een major cellulaire respons (MCyR). 54% (n = 144) van de patiënten had een volledige cellulaire respons. 40% (n = 108) patients achieved a major molecular response (MMR), and 24% (n = 64) achieved a molecular response. During the median follow-up period, at 12 months, 82% of patients achieved MCyR, and at 5 years, an estimated 59% of patients achieved MMR. The most common (≥40%) adverse events (TEAE) were rash (47%), abdominal pain (46%), thrombocytopenia (46%), headache (43%), dry skin (42%) and constipation (41%).
In the entire 270 patient cohort, more than 90% of patients had received at least 2 TKI treatments. Investigators found that the response was related to long-term results. The 5-year progression-free survival (PFS) is expected to be 53%, and the overall survival (OS) is 73%.
Het vrijgeven van deze gegevens is een belangrijke mijlpaal omdat het aantoont dat Ponatinib nog steeds een effectieve behandelingsoptie is voor geschikte patiënten met eerder TKI-falen (inclusief patiënten met T315I-mutatie).