Jan 2022: Voor volwassen patiënten met lokaal gevorderde inoperabele of gemetastaseerde kwaadaardige perivasculaire epithelioïde celtumoren, heeft de Food and Drug Administration een vergunning sirolimus eiwitgebonden deeltjes voor injecteerbare suspensie (albumine-gebonden) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
Het totale responspercentage (ORR) en de duur van de respons (DOR) waren de belangrijkste uitkomstmaten voor de werkzaamheid, zoals bepaald door een geblindeerde, onafhankelijke centrale beoordeling met behulp van RECIST v.1.1. De ORR was 39 procent (95 procent BI: 22 procent, 58 procent), waarbij twee patiënten volledig reageerden. De mediane DOR werd niet gehaald (95 procent BI: 6.5 maanden, niet in te schatten). 67 procent van de respondenten had een respons die langer dan 12 maanden duurde, en 58 procent had een respons die langer dan 24 maanden duurde.
Stomatitis, vermoeidheid, huiduitslag, infectie, misselijkheid, oedeem, diarree, musculoskeletaal ongemak, gewichtsverlies, verminderde eetlust, hoesten, braken en dysgeusie waren de meest voorkomende bijwerkingen (30 procent). Verlaagde lymfocyten, verhoogde glucose, verlaagd kalium, verlaagd fosfaat, verlaagd hemoglobine en verhoogde lipase waren de meest voorkomende graad 3 tot 4 laboratoriumafwijkingen (6%).
Tot ziekteprogressie of ondraaglijke toxiciteit is de aanbevolen dosering 100 mg/m2 toegediend als een intraveneus infuus gedurende 30 minuten op dag 1 en 8 van elke cyclus van 21 dagen.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
