November 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) heeft een vergunning gekregen van de Food and Drug Administration voor gebruik bij mensen met recidiverende of refractaire myeloïde/lymfoïde neoplasmata (MLN's) met een gewijzigde fibroblastgroeifactorreceptor 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), een multicenter open-label, eenarmige studie met 28 patiënten met recidiverende of refractaire MLN's met FGFR1-herschikking, evalueerde de effectiviteit. Patiënten die voldeden aan de criteria om in aanmerking te komen, kwamen niet in aanmerking voor of hadden een terugval gekregen na een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) of een ziektemodificerende behandeling (bijv. chemotherapie). Pemigatinib werd gegeven totdat de ziekte voortschreed, de toxiciteit ondraaglijk werd of de patiënten allo-HSCT konden krijgen.
Geselecteerde demografische gegevens en basiskenmerken omvatten het volgende: 64% vrouw; 68% wit; 3.6% zwart of Afro-Amerikaans; 11% Aziatisch; 3.6% Indiaan / inwoner van Alaska; en 88% ECOG-prestatiestatus van 0 of 1. De mediane leeftijd was 65 jaar (spreiding, 39 tot 78); 3.6% zwart of Afro-Amerikaans; 68% wit; en 68% wit.
Op basis van complete respons (CR)-percentages die voldeden aan de responscriteria die specifiek zijn voor het soort morfologische ziekte, werd de werkzaamheid bepaald. 14 van de 18 patiënten met extramedullaire ziekte (EMD) en chronische fase in het beenmerg (78%; 95% BI: 52, 94) bereikten volledige remissie (CR). Het gemiddelde aantal dagen tot CR was 104. (spreiding, 44 tot 435). De mediane tijd (van 1+ tot 988+ dagen) werd niet gehaald. Twee van de vier patiënten die een blastaire fase in het beenmerg hadden met of zonder EMD (duur: 1+ en 94 dagen) waren in remissie. Een van de drie patiënten die alleen EMD hadden, ervoer een CR (die 64+ dagen aanhield). Het volledige cytogenetische responspercentage voor alle 28 patiënten - waaronder 3 zonder morfologische ziekte - was 79% (22/28; 95% BI: 59, 92).
Hyperfosfatemie, nageltoxiciteit, alopecia, stomatitis, diarree, droge ogen, vermoeidheid, huiduitslag, bloedarmoede, obstipatie, droge mond, epistaxis, sereuze netvliesloslating, pijn in ledematen, verminderde eetlust, droge huid, dyspepsie, rugpijn, misselijkheid, wazig zien, perifeer oedeem en duizeligheid waren de meest voorkomende (20%) bijwerkingen die patiënten ondervonden.
Verminderd fosfaat, verminderd aantal lymfocyten, verminderd aantal leukocyten, verminderd aantal bloedplaatjes, verhoogd alanine-aminotransferase en verminderd aantal neutrofielen waren de meest voorkomende graad 3 of 4 laboratoriumafwijkingen (10%).
Het wordt aanbevolen om eenmaal daags 13.5 mg pemigatinib in te nemen totdat de ziekte voortschrijdt of er ondraaglijke toxiciteit optreedt.
View full prescribing information for Pemazyre.
