Mei 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) werd goedgekeurd door de Food and Drug Administration voor gebruik bij volwassen en pediatrische patiënten (12 jaar en ouder) met hematologische maligniteiten die gepland staan voor een navelstrengbloedtransplantatie na myeloablatieve conditionering om het herstel van neutrofielen te versnellen en het risico op infectie te verlagen.
In studie P0501 (NCT02730299), een open-label, multicenter, gerandomiseerde studie van omidubicel-onlv-transplantatie of niet-gemanipuleerde navelstrengbloed (UCB)-eenheidstransplantatie na myeloablatieve conditionering bij patiënten met hematologische maligniteiten, werden de effectiviteit en veiligheid van de behandelingen beoordeeld. In totaal werden 125 personen willekeurig toegewezen, waarvan 62 omidubicel-onlv en 63 UCB kregen. 52 patiënten ondergingen omidubicel-onlv-transplantatie, met een mediane dosis van 9.0 x 106 cellen/kg (spreiding 2.1 – 47.6 x 106 cellen/kg) CD34+-cellen. In de UCB-arm werden bij 56 patiënten één of twee strengen (66% kreeg twee strengen) geïmplanteerd. De mediane CD34+-celdosis bij de 42 patiënten bij wie post-dooi-celdoses waren geregistreerd, was 0.2 x 106 cellen/kg (bereik 0.0 – 0.8 x 106 cellen/kg). Er werden andere conditioneringsprotocollen gebruikt, zoals die op basis van chemotherapie of Total Body Irradiation.
Time to neutrophil recovery after transplantation and the frequency of Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections through Day 100 after transplantation were the primary efficacy outcome measures. The median time to neutrophil recovery was 12 days (95% CI: 10-15 days) for those receiving omidubicel-onlv, and 22 days (95% CI: 19-25 days) for those receiving UCB. In the omidubicel-onlv arm, 87% of patients and 83% of those receiving UCB experienced neutrophil recovery. Through Day 100 after transplantation, the incidence of BMT CTN Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections was 39% and 60%, respectively, in the two groups.
Het voorschrijfmateriaal bevat een omkaderde waarschuwing voor dodelijke of levensbedreigende infusiereacties, graft-versus-hostziekte (GvHD), engraftment-syndroom en transplantaatfalen, vergelijkbaar met die van goedgekeurde UCB-geneesmiddelen. Omidubicel-onlv werd toegediend aan 117 personen voor welke ziekte dan ook; van hen ondervond 47% infusiereacties, 58% ervoer acute GVHD, 35% ervoer chronische GVHD en 3% ervoer transplantaatfalen.
De vaakst voorkomende bijwerkingen van graad 3-5 bij patiënten in onderzoek P0501 met hematologische maligniteiten waren pijn (33%), slijmvliesontsteking (31%), hypertensie (25%) en gastro-intestinale toxiciteit (19%).
De aanbevolen dosis omidubicel-onlv bestaat uit twee opeenvolgende infusies, bestaande uit het volgende:
- een gekweekte fractie: minimaal 8.0 × 108 totale levensvatbare cellen met minimaal 8.7 procent CD34 + -cellen en minimaal 9.2 × 107 totaal aantal CD34+-cellen, gevolgd door
- een niet-gecultiveerde fractie: minimaal 4.0 × 108 totale levensvatbare cellen met een minimum van 2.4 × 107 CD3+ cellen.
Volledige voorschrijfinformatie voor Omisirge zal hier beschikbaar zijn.
