2022 sept: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) is goedgekeurd door de Food and Drug Administration voor gebruik bij pediatrische patiënten met chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD) die jonger zijn dan 1 jaar en bij wie een of meer lijnen van systemische therapie hebben gefaald. Orale oplossing, pillen en capsules zijn voorbeelden van formuleringen.
De werkzaamheid van ibrutinib werd beoordeeld in iMAGINE (NCT03790332), een open-label, multicenter, eenarmige studie voor kinderen en jonge volwassenen met matige of ernstige cGVHD. De leeftijd van de deelnemers varieerde van 1 jaar tot jonger dan 22 jaar. 47 patiënten hadden extra behandeling nodig nadat een of meer lijnen van systemische medicatie faalden en werden in de studie opgenomen. Als urogenitale betrokkenheid in een enkel orgaan het enige teken van cGVHD was, werden patiënten uitgesloten.
De gemiddelde leeftijd van de patiënt was 13 jaar (bereik, 1 tot 19). Hier volgen enkele van de demografische gegevens van de 47 patiënten: 70% van de bevolking is man, 36% is blank, 9% is zwart of Afro-Amerikaans en 55% is niet gerapporteerd.
Het totale responspercentage (ORR) tot en met week 25 diende als de primaire uitkomstindicator voor de effectiviteit. Volgens de 2014 NIH Consensus Development Project Response Criteria bevat ORR volledige of gedeeltelijke antwoorden. In week 25 had de ORR 60% bereikt (95% BI: 44, 74). De gemiddelde tijd die nodig was om een reactie te geven was 5.3 maanden (95% BI: 2.8; 8.8). De mediane duur voor cGVHD was 14.8 maanden (95% BI: 4.6, niet evalueerbaar) vanaf de eerste respons op overlijden of nieuwe systemische behandelingen.
Anemie, musculoskeletale pijn, pyrexie, diarree, longontsteking, buikpijn, stomatitis, trombocytopenie en hoofdpijn waren de meest voorkomende bijwerkingen (20%), evenals pyrexie, diarree, longontsteking, buikpijn en stomatitis.
De aanbevolen dosis IMBRUVICA is eenmaal daags 420 mg oraal voor patiënten van 12 jaar en ouder met cGVHD en 240 mg/m2 oraal eenmaal daags (tot een dosis van 420 mg) voor patiënten van 1 tot 12 jaar met cGVHD , tot cGVHD-progressie, herhaling van een onderliggende maligniteit of onaanvaardbare toxiciteit.
Bekijk de volledige voorschrijfinformatie voor Imbruvica.
