Jan 2023: De drugs nadofaparagene firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) is goedgekeurd door de Food and Drug Administration voor volwassen patiënten met hoogrisico, niet-reagerende niet-spierinvasieve blaaskanker (NMIBC) met carcinoma in situ (CIS) met of zonder papillaire tumoren.
In Studie CS-003 (NCT02773849), een multicenter, eenarmige studie met 157 patiënten met hoog-risico NMIBC en van wie 98 CIS hadden die op respons konden worden onderzocht, werd de werkzaamheid beoordeeld. Eens in de drie maanden gedurende maximaal 12 maanden, ondraaglijke toxiciteit of terugkerende hoogwaardige NMIBC, kregen patiënten nadofaparagene firadenovec-vncg 75 ml intravesicale instillatie (3 x 1011 virale deeltjes/ml [vp/ml]). Patiënten mochten elke drie maanden nadofaparagene firadenovec-vncg blijven krijgen zolang er geen hooggradig recidief was.
Volledige respons (CR) op elk moment en duurzaamheid van de respons waren de belangrijkste maatstaven voor werkzaamheid. Om als CR te kwalificeren, was een negatieve cystoscopie samen met relevante TURBT, biopsieën en urinecytologie vereist. Er werden willekeurig vijf verschillende blaasbiopten genomen bij patiënten die na een jaar nog in de CR zaten. De mediane DoR was 9.7 maanden (spreiding: 3, 52+), het CR-percentage was 51% (95% BI: 41%, 61%), en 46% van de patiënten die reageerden bleef ten minste een jaar in CR.
Verhoogde hyperglykemie, afscheiding op de instillatieplaats, verhoogde triglyceriden, vermoeidheid, blaaskrampen, urinedrang, verhoogde creatinine, hematurie, verlaagd fosfaatgehalte, koude rillingen, dysurie en pyrexie waren de meest voorkomende bijwerkingen (incidentie 10%), evenals testafwijkingen ( >15%).
Dien met behulp van een urinekatheter eens in de drie maanden 75 ml nadofaparagene firadenovec-vncg in de blaas toe in een concentratie van 3 x 1011 vp/ml. Het wordt aangeraden om voor elke instillatie een anticholinergicum als premedicatie in te nemen.
