Dova Pharmaceuticals zei dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het nieuwe medicijn Doptelet (avatrombopag)-tabletten van haar dochteronderneming AkaRx heeft goedgekeurd voor de behandeling van lage aantallen bloedplaatjes (trombocytopenie) bij volwassenen met chronische leverziekte (CLD) die een operatie moeten ondergaan voor kanker of een tand. Vermeldenswaard is dat dit het derde nieuwe medicijn is dat binnen een week door de FDA is goedgekeurd en het eerste medicijn dat momenteel voor dit doel is goedgekeurd.
Bloedplaatjes zijn kleurloze cellen die in het beenmerg worden geproduceerd en die helpen bij het vormen van bloedstolsels in de bloedvaten en het voorkomen van bloedingen. Kankerchemotherapie veroorzaakt meestal trombocytopenie.
Doptelet (avatrombopag) is de tweede generatie, eenmaal daagse orale trombopoëtine (TPO) receptoragonist. Doptelet kan het effect van TPO nabootsen, het is de belangrijkste regulator van de normale productie van bloedplaatjes. Het medicijn heeft prioritaire beoordelingskwalificaties gekregen voor de behandeling van trombocytopenie bij volwassenen met CLD die een operatie zullen ondergaan.
De veiligheid en effectiviteit van Doptelet werden geverifieerd in twee onderzoeken (ADAPT-1 en ADAPT-2). Aan deze onderzoeken namen in totaal 435 patiënten met chronische leverziekte en ernstige trombocytopenie deel, die een operatie zullen ondergaan waarvoor gewoonlijk bloedplaatjestransfusies nodig zijn. Deze onderzoeken evalueerden het effect van orale doptelet op twee dosisniveaus in vergelijking met placebo gedurende 5 dagen behandeling. De resultaten toonden aan dat, in vergelijking met de placebogroep, een hoger percentage patiënten in de Doptelet-groep met twee doses een verhoogd aantal bloedplaatjes had en geen bloedplaatjestransfusie of reddingsbehandeling nodig had op de dag van de operatie en binnen 7 dagen na de behandeling. . De meest voorkomende bijwerkingen van Doptelet zijn koorts, maagpijn (buikpijn), misselijkheid, hoofdpijn, vermoeidheid en zwelling van handen en voeten (oedeem).
"Patiënten met een laag aantal bloedplaatjes en een chronische leverziekte die een operatie vereisen, hebben een verhoogd risico op bloedingen", zegt Dr. Richard Pazdur, directeur van het Centre for Excellence in Oncology en waarnemend directeur van het Office of Hematology and Oncology Products in het FDA Center. voor geneesmiddelenevaluatie en -onderzoek. Verhoog het aantal bloedplaatjes. Dit medicijn kan de noodzaak van bloedplaatjestransfusie verminderen of elimineren, (bloedplaatjestransfusie) kan het risico op infectie en andere bijwerkingen verhogen.
