November 2022: De Food and Drug Administration verleende versnelde goedkeuring aan futibatinib (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) voor volwassen patiënten met eerder behandelde, inoperabele, lokaal gevorderde of gemetastaseerde intrahepatische cholangiocarcinoom met fibroblastgroeifactorreceptor 2 (FGFR2)-genfusies of andere herschikkingen.
De werkzaamheid werd geëvalueerd in TAS-120-101 (NCT02052778), een multicenter, open-label, eenarmige studie waaraan 103 patiënten deelnamen met eerder behandeld, inoperabel, lokaal gevorderd of gemetastaseerd intrahepatisch cholangiocarcinoom met een FGFR2-genfusie of andere herschikking. De aanwezigheid van FGFR2-fusies of andere herschikkingen werd bepaald met behulp van sequencing-testen van de volgende generatie. Patiënten kregen eenmaal daags oraal 20 mg futibatinib tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.
De belangrijkste uitkomstmaten voor de werkzaamheid waren het totale responspercentage (ORR) en de duur van de respons (DoR), zoals bepaald door een onafhankelijke beoordelingscommissie volgens RECIST v1.1. ORR was 42% (95% betrouwbaarheidsinterval [BI]: 32, 52); alle 43 responders bereikten gedeeltelijke antwoorden. De mediane DoR was 9.7 maanden (95%-BI: 7.6; 17.1).
De meest voorkomende bijwerkingen die bij 20% of meer van de patiënten optraden, waren nageltoxiciteit, musculoskeletale pijn, constipatie, diarree, vermoeidheid, droge mond, alopecia, stomatitis, buikpijn, droge huid, artralgie, dysgeusie, droge ogen, misselijkheid, verminderde eetlust , urineweginfectie, palmoplantair erytrodysesthesiesyndroom en braken.
De aanbevolen dosis futibatinib is eenmaal daags oraal 20 mg totdat ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit optreedt.
View full prescribing information for Lytgobi.
