Wetenschappers van Trinity College Dublin (TCD) hebben een nieuwe therapie ontwikkeld die kan helpen bij de behandeling van het meest voorkomende zeldzame wekedelensarcoom dat jonge mensen treft. Synoviaal sarcoom is een vorm van kanker die moeilijk te behandelen is vanwege genetische mutaties. Het wordt meestal aangetroffen in de benen of armen en kan ook overal op het lichaam voorkomen.
Voor patiënten met een tumorgrootte van 5-10 cm is de overlevingskans na tien jaar minder dan een derde. Het TCD-team gebruikte CRISPR-technologie voor genscreening om potentiële therapeutische doelen in de kankerbiologie te identificeren. Ze ontdekten een eiwit genaamd BRD9, dat de overleving van synoviale sarcoomcellen kan verzekeren door te werken met het SS18-SSX-eiwit dat ziekteontwikkeling veroorzaakt.
De wetenschappers ontwierpen vervolgens een medicijn dat BRD9-eiwit target en afbreekt. In experimenten met muizen ontdekten ze dat de medicijnen die ze maakten het BRD9-eiwit konden afbreken en uit kankercellen kunnen verwijderen, wat met succes tumorgroei zou kunnen voorkomen. De hoofdauteur van de studie, dr. Gerard Brien, zei: "Het zal cellen ertoe aanzetten om de eiwitten waarvan ze afhankelijk zijn te elimineren, waardoor ze afsterven." Het team ontdekte ook dat het medicijn de cellulaire processen van normale cellen niet beïnvloedt, wat minder bijwerkingen veroorzaakt (als er bijwerkingen zijn). Het volgende plan van de onderzoekers is om dit nieuwe medicijn te testen in klinische onderzoeken van patiënten, en wetenschappers hopen dat deze medicijnen in de nabije toekomst de kliniek zullen binnenkomen. Het onderzoek is gepubliceerd in het internationale tijdschrift "eLIFE".