အစားအသောက်နှင့် ဆေးဝါးကွပ်ကဲရေးဦးစီးဌာနသည် စနစ်တကျကုသမှုလိုအပ်သော desmoid အကျိတ်များ တိုးတက်လာနေသောအရွယ်ရောက်ပြီးသူလူနာများအတွက် နိုဝင်ဘာလ 27 ရက်နေ့တွင် nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) ကို ခွင့်ပြုခဲ့သည်။ ဤသည်မှာ desmoid အကျိတ်များအတွက် ကနဦးခွင့်ပြုထားသော ကုထုံးဖြစ်သည်။
DeFi (NCT03785964) ဟုခေါ်သော လေ့လာမှုတစ်ခုက ၎င်းသည် မည်မျှကောင်းမွန်သည်ကို လေ့လာခဲ့သည်။ ၎င်းသည် နိုင်ငံတကာ၊ အလယ်ဗဟို၊ ကျပန်းပြုလုပ်ထားသော (1:1)၊ နှစ်ဆကန်း၊ placebo-ထိန်းချုပ်နိုင်သော စမ်းသပ်မှုတစ်ခုဖြစ်ပြီး ပိုဆိုးလာကာ ခွဲစိတ်ကုသ၍မရသော desmoid အကျိတ်ရှိသော လူနာ 142 ဦးနှင့် ပြုလုပ်ခဲ့သည်။ စမ်းသပ်ပြီးနောက် 12 လအတွင်း desmoid အကျိတ်သည် ပြင်းထန်လာပါက လူနာများသည် အရည်အချင်းပြည့်မီပါသည်။ ပါဝင်သူများသည် နာမကျန်းဖြစ်ခြင်း သို့မဟုတ် သည်းမခံနိုင်သည့်အဆိပ်သင့်ခြင်းအထိ 150 mg သို့မဟုတ် placebo ကို တစ်နေ့လျှင် နှစ်ကြိမ်သောက်ရန် ကျပန်းသတ်မှတ်ပေးခဲ့သည်။
RECIST v1.1 ဖြင့် တွက်ချက်ထားသော တိုးတက်မှုကင်းစင်သော ရှင်သန်မှု (PFS) သည် မျက်စိကွယ်သော လွတ်လပ်သော ဗဟိုပြန်လည်သုံးသပ်မှု သို့မဟုတ် စုံစမ်းစစ်ဆေးသူမှ အကဲဖြတ်ပြီး အမှီအခိုကင်းသော ကုသမှုဆိုင်ရာ တိုးတက်မှုဖြင့် တွက်ချက်ထားသော ကုသမှုသည် မည်မျှကောင်းမွန်သည်ကို တိုင်းတာရန် အဓိကနည်းလမ်းဖြစ်သည်။ ပျမ်းမျှတိုးတက်မှုကင်းစင်သောရှင်သန်မှု (PFS) ကို nirogacestat အုပ်စု (95% CI- မသတ်မှတ်ထား) တွင် မဆုံးဖြတ်ရသေးဘဲ placebo အုပ်စုတွင် 15.1 လ (95% CI: 8.4၊ မသတ်မှတ်ထား) ဖြစ်သည်။ အန္တရာယ်အချိုး (HR) သည် 0.29 (95% CI: 0.15၊ 0.55) သည် p-value 0.001 အောက်ဖြစ်သည်။ ဓါတ်မှန်ရိုက်ခြင်း တစ်ခုတည်းကိုသာ အသုံးပြု၍ တိုးတက်မှုကင်းစင်သော ရှင်သန်မှု (PFS) ၏ ကနဦး စုံစမ်းစစ်ဆေးမှုတွင် အန္တရာယ်အချိုးအစား 0.31 (95% CI: 0.16၊ 0.62) ကို တွေ့ရှိခဲ့သည်။
ရည်မှန်းချက် တုံ့ပြန်မှုနှုန်း (ORR) သည် ထိရောက်မှု၏ အပိုအတိုင်းအတာတစ်ခုဖြစ်သည်။ Objective Response Rate (ORR) သည် nirogacestat အုပ်စုတွင်ပါဝင်သူများအတွက် 41% (95% CI: 29.8၊ 53.8) နှင့် placebo အုပ်စုရှိသူများအတွက် 8% (95% CI: 3.1၊ 17.3) (p-value=<0.001) ) nirogacestat အုပ်စုကို မျက်နှာသာပေးသော လေ့လာမှုအစမှ လူနာအစီရင်ခံသည့် အဆိုးရွားဆုံးနာကျင်မှုတွင် တိုးတက်မှုက ထိရောက်မှုရလဒ်များကို အတည်ပြုခဲ့သည်။
အဖြစ်များသောဆိုးကျိုးများတွင် ဝမ်းလျှောခြင်း၊ သားအိမ်အဆိပ်သင့်ခြင်း၊ နီမြန်းခြင်း၊ ပျို့အန်ခြင်း၊ ပင်ပန်းနွမ်းနယ်ခြင်း၊ ပါးစပ်ရောင်ခြင်း၊ ခေါင်းကိုက်ခြင်း၊ အစာအိမ်မအီမသာဖြစ်ခြင်း၊ ချောင်းဆိုးခြင်း၊ ယားယံခြင်း၊ အသက်ရှူလမ်းကြောင်းအပေါ်ပိုင်း ပိုးဝင်ခြင်းနှင့် အသက်ရှူကျပ်ခြင်းတို့ ပါဝင်သည်။
အကြံပြုထားသော nirogacestat ပမာဏသည် 150 mg ကို တစ်နေ့လျှင် နှစ်ကြိမ်၊ အစာနှင့်အတူ သို့မဟုတ် မပါဘဲ၊ ဖျားနာခြင်း သို့မဟုတ် လက်ခံနိုင်ဖွယ်ရာ အဆိပ်အတောက်များ ရှိလာသည်အထိ သောက်သည်။ 150 mg တစ်လုံးစီတွင် 50 mg ဆေးသုံးလုံးပါဝင်သည်။
Lutetium Lu 177 dotatate ကို GEP-NETS ဖြင့် 12 နှစ်နှင့်အထက် ကလေးလူနာများအတွက် USFDA မှ အတည်ပြုထားသည်
Lutetium Lu 177 dotatate သည် အဆန်းသစ်သော ကုသမှုတစ်ခုဖြစ်ပြီး မကြာသေးမီက ကလေးလူနာများအတွက် US Food and Drug Administration (FDA) မှ ခွင့်ပြုချက်ရရှိခဲ့ပြီး ကလေးကင်ဆာရောဂါအတွက် သိသာထင်ရှားသော မှတ်တိုင်တစ်ခုဖြစ်သည်။ ဤခွင့်ပြုချက်သည် သမားရိုးကျကုထုံးများကို ခံနိုင်ရည်ရှိကြောင်း သက်သေပြနိုင်သော ရှားပါးသော်လည်း စိန်ခေါ်မှုရှိသော ကင်ဆာရောဂါတစ်မျိုးဖြစ်သည့် neuroendocrine အကျိတ်များ (NETs) ကို တိုက်ခိုက်နေသည့် ကလေးငယ်များအတွက် မျှော်လင့်ချက်မီးရှူးတန်ဆောင်ကို ကိုယ်စားပြုပါသည်။