ဖေဖော်ဝါရီ ၂၈ IASO Biotherapeutics’ investigational CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM), CT103A, has received fast track and regenerative medicine advanced therapy designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA), according to the firm.
ဤသတ်မှတ်ချက်များသည် ကုသရေး၏ယခင်နှစ်၏ မိဘမဲ့ဆေးဝါးသတ်မှတ်ခြင်းတွင် စည်းကမ်းထိန်းသိမ်းရေးအဖွဲ့မှ ပေါင်းထည့်ပါသည်။
ဘဏ္ဍာရေးနှင့် စည်းမျဉ်းဆိုင်ရာ ပံ့ပိုးကူညီမှုများ ပံ့ပိုးပေးသည့် အဆိုပါ ဒီဇိုင်းများသည် ပြင်းထန်သော၊ အသက်အန္တရာယ်ရှိသော သို့မဟုတ် ပုံမှန်မဟုတ်သော ရောဂါများကို ကုသရန် အလားအလာရှိသော ဆေးဝါးများ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုကို အရှိန်မြှင့်ရန် ရည်ရွယ်ခြင်းဖြစ်သည်။
"၎င်း၏ ... ဆန်းသစ်သောထုတ်ကုန်ပိုက်လိုင်း [နှင့်] ပေါင်းစပ်ထုတ်လုပ်ခြင်းနှင့် ဆေးဘက်ဆိုင်ရာစွမ်းရည်များကို အသုံးချခြင်း IASO သည် တရုတ်နိုင်ငံရှိ လူနာများနှင့် ကမ္ဘာတစ်ဝှမ်းရှိ ဆေးဘက်ဆိုင်ရာလိုအပ်ချက်များကို ဖြည့်ဆည်းပေးသည့် အသွင်ပြောင်း၊ ကုသနိုင်သော၊ တတ်နိုင်သောနှင့် တတ်နိုင်သောကုထုံးများကို ပေးအပ်ရန် ရည်ရွယ်သည်" ဟု ကုမ္ပဏီက ၎င်း၏ ကြေညာချက်တွင် ပြောကြားခဲ့သည်။ .
CT103A ၏ US စမ်းသပ်မှုကို မေလတွင် မျှော်လင့်ထားသည်။
အမြန်ခြေရာခံအခြေအနေသည် သင့်အား အလှည့်အပြောင်းသုံးသပ်ချက်တစ်ခုဖြတ်သန်းနိုင်ပြီး ပိုမိုမြန်ဆန်သောခွင့်ပြုချက်နှင့် ဦးစားပေးသုံးသပ်ချက်များအတွက် အရည်အချင်းပြည့်မီမှုရှိမရှိ ကြည့်ရှုနိုင်မည်ဖြစ်သည်။ Rolling review ဆိုသည်မှာ ကုမ္ပဏီသည် လျှောက်လွှာကို မကြည့်ရှုမီ အစိတ်အပိုင်းအားလုံးကို ပြီးသည်အထိ စောင့်ရမည့်အစား စည်းမျဉ်းစည်းကမ်းဆိုင်ရာ လျှောက်လွှာ၏ အစိတ်အပိုင်းများကို ကုမ္ပဏီက ပေးပို့နိုင်သည်ဟု ဆိုလိုသည်။
စောစီးစွာ သက်သေအထောက်အထားများ ပြသနေသရွေ့ ကုသမှု၏ အကျိုးကျေးဇူးများသည် အန္တရာယ်များထက် သာလွန်ကြောင်း စောစီးစွာ သက်သေပြနေသမျှ ကာလပတ်လုံး အမြန်ရရှိနိုင်မှုမှာ ဆေးဘက်ဆိုင်ရာ လိုအပ်ချက်ကို ဖြည့်ဆည်းပေးနိုင်သော ကုသမှုများအတွက် အရှိန်မြှင့်အတည်ပြုချက်ကို ပေးပါသည်။
RMAT သတ်မှတ်ချက်ဖြင့် သင်သည် FDA သို့ စောစော၊ မကြာခဏနှင့် အနီးကပ် စကားပြောနိုင်သည်။ အရှိန်မြှင့်အတည်ပြုချက်တစ်ခုအတွက်၊ ကုထုံး၏အကျိုးကျေးဇူးများကိုအတည်ပြုရန်နှင့် အပြည့်အဝအတည်ပြုချက်ရယူရန် လိုအပ်သောလက်တွေ့အထောက်အထားများသည် အချိန်နှင့်ငွေကုန်သက်သာစေသော ရိုးရာအတည်ပြုစမ်းသပ်မှုမှလွဲ၍ အခြားရင်းမြစ်များမှလာနိုင်သည်။
ယခုအချိန်အထိ၊ CT103A ကို တရုတ်နိုင်ငံရှိ myeloma လူနာများတွင်သာ စမ်းသပ်ခဲ့ပြီး၊ ၎င်းကို အောင်မြင်မှုကုထုံးဟု ယူဆကာ ယခုအခါ လျှင်မြန်စွာ ပြန်လည်သုံးသပ်လျက်ရှိသည်။ အဲဒီမှာ IASO နဲ့ Innovent Biologics တို့ဟာ CT103A ကို ဖန်တီးဖို့ အတူတကွ လုပ်ဆောင်နေပါတယ်။
ဒီဇင်ဘာလတွင် FDA သည် IASO ၏ စုံစမ်းစစ်ဆေးရေး ဆေးဝါးအသစ်အတွက် လျှောက်လွှာကို အတည်ပြုခဲ့သည်။ ဆိုလိုသည်မှာ CT103A ကို အသုံးပြုနိုင်သည်။ လက်တွေ့စမ်းသပ်မှု US မှာ
Phase 1b လက်တွေ့စမ်းသပ်မှု (NCT05698303) သည် RRMM ဖြင့် အရွယ်ရောက်ပြီးသူ 12 ဦးအထိ ကုသမှုကို မည်မျှ ဘေးကင်းပြီး ထိရောက်ကြောင်း သိရန် စမ်းသပ်မည်ဖြစ်သည်။ လေ့လာမှုအား တက္ကဆက်ပြည်နယ် ဟူစတန်မြို့ရှိ MD Anderson ကင်ဆာစင်တာတွင် ပြုလုပ်မည်ဖြစ်သည်။ မေလမှာ စတင်မယ်လို့ ခန့်မှန်းထားပါတယ်။
Chimeric antigen receptor (CAR) T-cell ကုထုံးသည် ကင်ဆာဆဲလ်များကို ရှာဖွေတိုက်ခိုက်နိုင်သည့် ခုခံအားဆဲလ်အမျိုးအစားဖြစ်သည့် T-cell များအတွက် ပိုမိုလွယ်ကူစေခြင်းဖြင့် အလုပ်လုပ်ပါသည်။
လူနာ၏ T-cells များကိုစုဆောင်းပြီး ကင်ဆာဆဲလ်များရှိ သီးခြားပရိုတိန်းများကို အသိအမှတ်ပြုသည့် receptor တစ်ခုပြုလုပ်ရန် ဓာတ်ခွဲခန်းတွင် ၎င်းတို့ကိုပြောင်းလဲခြင်းသည် ဤနည်းလမ်း၏နောက်ကွယ်တွင် အဓိကအယူအဆဖြစ်သည်။ တီထွင်ထားတဲ့ ဆဲလ်တွေကို ခန္ဓာကိုယ်ထဲကို ပြန်ထည့်တဲ့အခါ၊ ခန္ဓာကိုယ်ရဲ့ ကျန်းမာတဲ့ဆဲလ်တွေကို မထိခိုက်စေဘဲ ကင်ဆာဆဲလ်တွေကို ရှာဖွေပြီး သတ်ပစ်သင့်ပါတယ်။
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR T-cell ကုထုံးများ that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
တရုတ်နိုင်ငံရှိ အစောပိုင်း ရှေ့ပြေးအဆင့် 1 စမ်းသပ်မှု (ChiCTR1800018137) တွင် RRMM ရှိသူ ၁၈ ဦးကို ကုသမှုပေးခဲ့သည်။ တစ်နှစ်ခန့်အကြာတွင် သူတို့အားလုံး ကုသမှုကို တုံ့ပြန်ခဲ့ကြသည်။ လေးပုံသုံးပုံနီးပါး (18%) နီးပါးသည် ပြီးပြည့်စုံသော တုံ့ပြန်မှု သို့မဟုတ် ပိုကောင်းသည်၊ ဆိုလိုသည်မှာ ၎င်းတို့၏အကျိတ်များ မရှိတော့ကြောင်း ဆိုလိုသည်။
ယနေ့အထိ၊ IOSA ၏ CAR T-cell ကုထုံးကို တရုတ်နိုင်ငံတွင်သာ စမ်းသပ်ခဲ့သည်။
၎င်းနောက်၊ FUMANBA-1 (NCT2) ဟုခေါ်သော Phase 1/05066646 စမ်းသပ်မှုကို တရုတ်နိုင်ငံတွင် RRMM ဖြင့် အရွယ်ရောက်ပြီးသူ 103 ဦးအထိ CT132A ၏ ဘေးကင်းမှုနှင့် ထိရောက်မှုကို စမ်းသပ်ရန် စတင်ခဲ့သည်။
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
ဇန်နဝါရီ 21 ရက်၊ 2022 တွင် CT103A ကို လူ 79 ဦးကိုကုသရန်အသုံးပြုခဲ့ပြီး နောက်ဆက်တွဲအတွက် ပျမ်းမျှအချိန်သည် 10 လနီးပါးဖြစ်သည်။
ဤလူနာများသည် ကုသမှု၏ ပျမ်းမျှ လိုင်းငါးခုကို ဖြတ်ကျော်ထားပြီး အချို့မှာ immunomodulatory ဆေးဝါးများ၊ proteasome inhibitors နှင့် CD38 inhibitors များဖြစ်သည်။ ၎င်းတို့ထဲမှ ဆယ့်နှစ်ဦး (15.2%) သည် လူသားမဟုတ်သော BCMA-ပစ်မှတ်ထားသော CAR-T ဆဲလ်ကုထုံးဖြင့် ကုသပြီးဖြစ်သည်။
ပျမ်းမျှအားဖြင့် 16 ရက်ကြာ ကုသမှုခံယူပြီးနောက်၊ လူနာအများစု (94.9%) သည် အနည်းဆုံး တစ်စိတ်တစ်ပိုင်းတုံ့ပြန်မှုရှိကြောင်း ပြသခဲ့သည်။ ယင်းတွင် ပြီးပြည့်စုံသော တုံ့ပြန်မှု သို့မဟုတ် ပိုမိုကောင်းမွန်သော လူနာများ၏ 68.4% နှင့် အလွန်ကောင်းမွန်သော တစ်စိတ်တစ်ပိုင်းတုံ့ပြန်မှု သို့မဟုတ် ပိုကောင်းသည့် လူနာများ၏ 89.9% တို့ ပါဝင်ပါသည်။
ရိုးတွင်းခြင်ဆီအပြင်မှာ ပေါက်နေတဲ့ extramedullary myeloma ရှိတဲ့ လူ ၁၀ ယောက်ဟာ ကုသမှုကနေ ပိုကောင်းလာပါပြီ။ ဒီလူတွေအားလုံး ကုသပြီးရင် ပိုကောင်းလာပြီး 90% က ပိုကောင်းလာတယ် ဒါမှမဟုတ် လုံးဝ ပိုကောင်းလာတယ်။
The response rate for the 12 people who had CAR တီဆဲလ်ကုထုံး before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
လူနာ 79 ယောက်အနက်မှ 92.4% သည် ကုသမှုပြီးနောက် ကျန်ရှိနေသော ကင်ဆာဆဲလ်များ သို့မဟုတ် တခါတရံတွင် ကျန်ရှိနေသော ကင်ဆာဆဲလ်အရေအတွက် XNUMX% သည်လည်း အနုတ်လက္ခဏာဆောင်ပါသည်။
CT103A ၏ လုံခြုံရေးပရိုဖိုင်သည် ကောင်းမွန်ပြီး ကိုင်တွယ်ရလွယ်ကူသည်။
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR T-cell ကုထုံးများ. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
အာရုံကြောစနစ်ကို ထိခိုက်စေသည့် ပြင်းထန်သော ကိုယ်ခံအားတုံ့ပြန်မှုဆိုင်ရာ ဆဲလ်-ဆက်စပ်နေသော အာရုံကြောအဆိပ်သင့်မှုလက္ခဏာစုကို လူနှစ်ဦးတွင် တွေ့ခဲ့ရသည်။ သူတို့၏ လက္ခဏာများသည် ပျော့ပျောင်း သို့မဟုတ် အလယ်အလတ်ရှိပြီး ပျောက်ကင်းသွားသည်။
ယေဘုယျအားဖြင့်၊ CT103A သည် ကုသမှုကိုဆန့်ကျင်သည့် ခုခံအားတုံ့ပြန်မှုကို မဖြစ်ပေါ်စေသော်လည်း လူနာများ၏ 16.5% သည် CT103A ဆန့်ကျင်ဘက်ဆိုင်ရာ ပဋိပစ္စည်းများအတွက် အပြုသဘောဆောင်ကြောင်း စစ်ဆေးတွေ့ရှိခဲ့သည်။
Phase 1 FUMANBA-2 စမ်းသပ်မှု (NCT05181501) တွင် CT20A သည် ၎င်းတို့ကို ကူညီပေးနိုင်မည်လားဆိုသည်ကို သိရှိရန် အသစ်စက်စက် ရောဂါရှာဖွေတွေ့ရှိထားသည့် အန္တရာယ်မြင့်မားသော myeloma လူနာ 103 ဦးအထိ စမ်းသပ်လျက်ရှိသည်။
