Pentadbiran Makanan dan Dadah memberikan kelulusan dipercepatkan kepada pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly dan Syarikat) pada 1 Disember 2023, untuk orang dewasa dengan leukemia limfositik kronik atau limfoma limfositik kecil (CLL/SLL) yang telah menjalani sekurang-kurangnya dua baris terapi terdahulu, termasuk perencat BTK dan perencat BCL-2.
Kajian itu melihat sejauh mana ia berfungsi dalam BRUIN (NCT03740529), percubaan berbilang kohort di seluruh dunia, label terbuka, lengan tunggal, dengan 108 orang yang mempunyai CLL atau SLL dan telah pun mempunyai sekurang-kurangnya dua rawatan lain, termasuk perencat BTK dan perencat BCL-2. Pesakit menjalani median 5 baris terapi sebelumnya, dengan julat dari 2 hingga 11. Tujuh puluh tujuh peratus pesakit berhenti menggunakan perencat BTK sebelumnya kerana penyakit refraktori atau semakin teruk. Ubat Pirtobrutinib diberikan secara lisan pada dos 200 mg sekali sehari dan dikekalkan sehingga perkembangan penyakit atau ketoksikan yang tidak boleh diterima berlaku.
Metrik keberkesanan utama ialah kadar tindak balas keseluruhan (ORR) dan tempoh tindak balas (DOR), dinilai oleh jawatankuasa semakan bebas berdasarkan kriteria iwCLL 2018. Kadar tindak balas objektif (ORR) ialah 72% dengan selang keyakinan (CI) 95% sebanyak 63% hingga 80%, dan tempoh median tindak balas (DOR) ialah 12.2 bulan dengan 95% CI 9.3 hingga 14.7. Semua jawapan tidak lengkap.
Kesan sampingan yang paling kerap (≥ 20%), tidak termasuk istilah berkaitan makmal, adalah keletihan, lebam, batuk, ketidakselesaan muskuloskeletal, COVID-19, cirit-birit, radang paru-paru, sakit perut, sesak nafas, pendarahan, edema, loya, pyrexia, dan sakit kepala. Keabnormalan makmal gred 3 atau 4 yang menjejaskan lebih daripada 10% pesakit termasuk pengurangan jumlah neutrofil, anemia dan penurunan jumlah platelet. 32% pesakit mengalami jangkitan teruk, dengan jangkitan maut dilaporkan dalam 10% kes. Bahan preskripsi termasuk amaran dan nasihat untuk jangkitan, pendarahan, sitopenia, aritmia jantung, dan kanser primer seterusnya.
Dos pirtobrutinib yang dicadangkan ialah 200 mg diambil secara lisan sekali sehari sehingga perkembangan penyakit atau kesan yang tidak dapat ditanggung.
Kanser
Lutetium Lu 177 dotatate diluluskan oleh USFDA untuk pesakit kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas dengan GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, rawatan terobosan, baru-baru ini telah menerima kelulusan daripada Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) AS untuk pesakit pediatrik, menandakan satu peristiwa penting dalam onkologi pediatrik. Kelulusan ini mewakili suar harapan untuk kanak-kanak yang memerangi tumor neuroendokrin (NETs), sejenis kanser yang jarang berlaku tetapi mencabar yang sering terbukti tahan terhadap terapi konvensional.
Alysha Mendossa
Semoga 11, 2024
