November 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) telah dilesenkan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah untuk digunakan pada orang yang mengalami neoplasma myeloid/limfoid (MLN) yang berulang atau refraktori yang mempunyai reseptor faktor pertumbuhan fibroblast 1 (FGFR1) yang diubah.
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Ciri demografi dan garis dasar terpilih termasuk yang berikut: 64% perempuan; 68% putih; 3.6% kulit hitam atau Afrika Amerika; 11% Asia; 3.6% India Amerika/Asli Alaska; dan 88% status prestasi ECOG 0 atau 1. Umur median ialah 65 tahun (julat, 39 hingga 78); 3.6% kulit hitam atau Afrika Amerika; 68% putih; dan 68% putih.
Berdasarkan kadar tindak balas lengkap (CR) yang memenuhi kriteria tindak balas khusus untuk jenis penyakit morfologi, keberkesanan ditentukan. 14 daripada 18 pesakit dengan penyakit extramedullary (EMD) dan fasa kronik dalam sumsum (78%; 95% CI: 52, 94) memperoleh remisi lengkap (CR). Purata bilangan hari ke CR ialah 104. (julat, 44 hingga 435). Masa median (dari 1+ hingga 988+ hari) tidak dicapai. Dua daripada empat pesakit yang mempunyai fasa letupan dalam sumsum dengan atau tanpa EMD (tempoh: 1+ dan 94 hari) berada dalam pengampunan. Salah satu daripada tiga pesakit yang mempunyai EMD sahaja mengalami CR (bertahan 64+ hari). Kadar tindak balas sitogenetik penuh untuk semua 28 pesakit-termasuk 3 tanpa penyakit morfologi-adalah 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Hiperfosfatemia, ketoksikan kuku, alopecia, stomatitis, cirit-birit, mata kering, keletihan, ruam, anemia, sembelit, mulut kering, epistaksis, detasmen retina serous, sakit hujung kaki, selera makan berkurangan, kulit kering, dispepsia, sakit belakang, loya, penglihatan kabur, edoema periferal, dan pening adalah tindak balas buruk yang paling kerap (20%) dialami oleh pesakit.
Pengurangan fosfat, pengurangan limfosit, pengurangan leukosit, pengurangan platelet, peningkatan alanine aminotransferase, dan pengurangan neutrofil adalah keabnormalan makmal Gred 3 atau 4 yang paling lazim (10%).
Adalah dinasihatkan untuk mengambil 13.5 mg pemigatinib sekali sehari sehingga penyakit itu berlanjutan atau terdapat ketoksikan yang tidak tertahankan.
View full prescribing information for Pemazyre.
