Omidubicel diluluskan oleh USFDA untuk mengurangkan masa pemulihan neutrofil dan jangkitan pada pesakit dengan keganasan hematologi

Mei 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat untuk digunakan dalam pesakit dewasa dan kanak-kanak (berumur 12 tahun dan lebih tua) dengan keganasan hematologi yang dijadualkan menerima pemindahan darah tali pusat selepas penyaman mieloablatif untuk mempercepatkan pemulihan neutrofil dan mengurangkan risiko jangkitan.

Dalam Kajian P0501 (NCT02730299), percubaan berlabel terbuka, multicenter, rawak pemindahan omidubicel-onlv atau pemindahan unit darah tali pusat (UCB) yang tidak dimanipulasi selepas penyaman myeloablative pada pesakit dengan keganasan hematologi, keberkesanan dan keselamatan rawatan telah dinilai. Sebanyak 125 individu telah ditugaskan secara rawak, dengan 62 menerima omidubicel-onlv dan 63 menerima UCB. 52 pesakit mempunyai pemindahan omidubicel-onlv, dengan dos median 9.0 X 106 sel/kg (julat 2.1 – 47.6 X 106 sel/kg) sel CD34+. Dalam lengan UCB, 56 pesakit mempunyai satu atau dua unit kord (66% menerima dua unit kord) yang ditanam. Dos sel CD34+ median dalam 42 pesakit yang mempunyai dos sel selepas pencairan direkodkan ialah 0.2 X 106 sel/kg (julat 0.0 – 0.8 X 106 sel/kg). Terdapat protokol penyaman lain yang digunakan, seperti yang berdasarkan kemoterapi atau Penyinaran Seluruh Badan.

Masa untuk pemulihan neutrofil selepas pemindahan dan kekerapan Rangkaian Ujian Klinikal Pemindahan Darah dan Sumsum (BMT CTN) Gred 2/3 jangkitan bakteria atau kulat Gred 3 melalui Hari 100 selepas pemindahan adalah ukuran hasil keberkesanan utama. Masa median untuk pemulihan neutrofil ialah 12 hari (95% CI: 10-15 hari) untuk mereka yang menerima omidubicel-onlv, dan 22 hari (95% CI: 19-25 hari) untuk mereka yang menerima UCB. Dalam kumpulan omidubicel-onlv, 87% pesakit dan 83% daripada mereka yang menerima UCB mengalami pemulihan neutrofil. Melalui Hari 100 selepas pemindahan, kejadian jangkitan kulat BMT CTN Gred 2/3 atau Gred 3 adalah 39% dan 60%, masing-masing, dalam kedua-dua kumpulan.

Bahan preskripsi termasuk Amaran Berkotak untuk tindak balas infusi yang membawa maut atau mengancam nyawa, penyakit rasuah berbanding perumah (GvHD), sindrom engraftment dan kegagalan rasuah, serupa dengan ubat UCB yang dibenarkan. Omidubicel-onlv telah diberikan kepada 117 individu untuk sebarang penyakit; daripada mereka, 47% mengalami reaksi infusi, 58% mengalami GVHD akut, 35% mengalami GVHD kronik, dan 3% mengalami kegagalan rasuah.

Tindak balas buruk Gred 3-5 yang paling kerap dalam kajian P0501 pesakit dengan keganasan hematologi adalah sakit (33%), keradangan mukosa (31%), hipertensi (25%), dan ketoksikan gastrousus (19%).

Dos omidubicel-onlv yang disyorkan ialah dua infusi berurutan yang terdiri daripada yang berikut:

• Pecahan Berbudaya: minimum 8.0 × 10⁸ jumlah sel berdaya maju dengan sekurang-kurangnya 8.7 peratus sel CD34+ dan minimum 9.2 × 10⁷ jumlah sel CD34+, diikuti oleh
• Pecahan Tidak Berbudaya: minimum 4.0 × 10⁸ jumlah sel berdaya maju dengan minimum 2.4 × 10⁷ sel CD3+.

Maklumat preskripsi penuh untuk Omisirge akan tersedia di sini.