Pentadbiran Makanan dan Dadah membenarkan nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) pada 27 November 2023, untuk pesakit dewasa dengan tumor desmoid yang semakin meningkat yang memerlukan rawatan sistemik. Ini adalah terapi awal yang dibenarkan untuk tumor desmoid.
Satu kajian yang dipanggil DeFi (NCT03785964) melihat sejauh mana ia berfungsi. Ia adalah eksperimen antarabangsa, berbilang pusat, rawak (1:1), dua buta, terkawal plasebo dengan 142 pesakit yang mempunyai tumor desmoid yang semakin teruk dan tidak boleh dirawat dengan pembedahan. Pesakit layak jika tumor desmoid telah berkembang dalam tempoh 12 bulan selepas pemeriksaan. Peserta secara rawak ditugaskan untuk mengambil 150 mg nirogacestat atau plasebo secara lisan dua kali sehari sehingga perkembangan penyakit atau ketoksikan yang tidak dapat ditoleransi.
Kemandirian tanpa kemajuan (PFS) yang dikira oleh RECIST v1.1 oleh semakan pusat bebas buta atau perkembangan klinikal yang dinilai oleh penyiasat dan disemak secara bebas ialah cara utama untuk mengukur sejauh mana rawatan itu berfungsi. Kelangsungan hidup bebas perkembangan median (PFS) tidak ditentukan dalam kumpulan nirogacestat (95% CI: tidak ditentukan) dan adalah 15.1 bulan (95% CI: 8.4, tidak ditentukan) dalam kumpulan plasebo. Nisbah bahaya (HR) ialah 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) dengan nilai p kurang daripada 0.001. Siasatan awal kelangsungan hidup tanpa perkembangan (PFS) menggunakan kemajuan radiografi semata-mata mendedahkan nisbah bahaya 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62).
Kadar tindak balas objektif (ORR) adalah ukuran tambahan keberkesanan. Kadar Tindak Balas Objektif (ORR) ialah 41% (95% CI: 29.8, 53.8) untuk peserta dalam kumpulan nirogacestat dan 8% (95% CI: 3.1, 17.3) bagi mereka dalam kumpulan plasebo (p-value=<0.001 ). Peningkatan kesakitan terburuk yang dilaporkan oleh pesakit dari awal kajian, yang memihak kepada kumpulan nirogacestat, mengesahkan lagi hasil keberkesanan.
Kesan buruk yang lazim termasuk cirit-birit, ketoksikan ovari, ruam, loya, keletihan, stomatitis, sakit kepala, ketidakselesaan perut, batuk, alopecia, jangkitan saluran pernafasan atas, dan dyspnea.
Dos nirogacestat yang dicadangkan ialah 150 mg diambil secara lisan dua kali sehari, dengan atau tanpa makanan, sehingga penyakit berlanjutan atau terdapat ketoksikan yang tidak boleh diterima. Setiap dos 150 mg terdiri daripada tiga pil 50 mg.
Lutetium Lu 177 dotatate diluluskan oleh USFDA untuk pesakit kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas dengan GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, rawatan terobosan, baru-baru ini telah menerima kelulusan daripada Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) AS untuk pesakit pediatrik, menandakan satu peristiwa penting dalam onkologi pediatrik. Kelulusan ini mewakili suar harapan untuk kanak-kanak yang memerangi tumor neuroendokrin (NETs), sejenis kanser yang jarang berlaku tetapi mencabar yang sering terbukti tahan terhadap terapi konvensional.