FDA telah memberikan ubat terobosannya kuizartinib a rawatan terobosan. Kuizartinib ialah FLT3 perencat di bawah penyiasatan untuk rawatan pesakit dewasa dengan kambuh / refraktori FLT3-ITD leukemia myeloid akut ( AML ). Pengenalpastian ini akan mempercepatkan pembangunan kuizartinib dan diharapkan dapat membawa ubat baru kepada pesakit secepat mungkin.
AML adalah malignan kanser darah dan sumsum tulang that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 nama pesakit yang baru didiagnosis, dan lebih daripada 10000 Ge AML kematian. 2005-2011 hasil tinjauan menunjukkan bahawa 5- kadar survival tahun sebanyak AML pesakit sahaja 26% , yang paling rendah di antara semua jenis leukemia. FLT3 mutasi gen adalah mutasi genetik yang paling biasa di AML pesakit, sementara FLT3-ITD adalah mutasi yang paling kerap FLT3 gen, dan sekitar seperempat dari AML pesakit menjalankan mutasi ini. Berbanding dengan pesakit yang tidak menjalankan mutasi ini, pesakit dengan FLT3-ITD mutasi mempunyai prognosis yang lebih buruk, risiko kanser berulang yang lebih tinggi, dan risiko kematian yang lebih besar selepas berulang. Walaupun pesakit ini menerima pemindahan sel stem hematopoietik ( HSCT , kemungkinan kambuh barah selepas rawatan masih lebih tinggi daripada pesakit yang tidak melakukan mutasi ini. Pada masa ini, tidak ada rawatan yang disetujui untuk penyakit ini. Oleh itu, terapi terobosan ini diharapkan dapat memberi harapan baru kepada pesakit dengan FLT3-ITD .
Sebagai tambahan kepada pengenalan terapi terobosan, kuizartinib juga diterima FDA kelayakan pantas untuk berulang / refraktori AML terapi , dan kelayakan dadah anak yatim untuk AML dikeluarkan oleh FDA dan Agensi Ubat Eropah ( EMA ). Quizartinib adalah masih dalam peringkat penyelidikan dan pembangunan dan belum mendapat persetujuan di mana-mana negara. Keselamatan dan toleransi masih belum disahkan. Namun, kelulusan ini diharapkan dapat mempercepat pengembangan ubat, yang merupakan berita baik bagi pesakit.
