2023 Nov: Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) meluluskan Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) pada November 2023 untuk rawatan pesakit dewasa dengan sindrom myelodysplastic (MDS) yang berulang atau refraktori yang mempunyai mutasi isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) yang terdedah mengikut mutasi Ujian yang diluluskan oleh FDA.
FDA juga meluluskan Abbott RealTime IDH1 Assay sebagai alat diagnostik pendamping untuk memilih pesakit untuk menerima ivosidenib.
Kelulusan adalah berdasarkan AG120-C-001 (NCT02074839), percubaan berbilang pusat lengan tunggal, label terbuka, dengan 18 pesakit dewasa yang telah berulang atau MDS refraktori dan mutasi IDH1. Mutasi IDH1 telah dikenal pasti melalui penggunaan ujian diagnostik tempatan atau pusat dalam darah periferi atau sumsum tulang, dan kemudiannya disahkan melalui analisis retrospektif menggunakan Abbott RealTime IDH1 Assay.
Inosidenib oral diberikan pada dos permulaan 500 mg sehari secara berterusan selama 28 hari, atau sehingga pemindahan sel stem hematopoietik, perkembangan penyakit, atau ketoksikan yang tidak boleh diterima berlaku. Tempoh purata rawatan ialah 9.3 bulan. Selepas menerima ivosidenib, pemindahan sel stem dilakukan ke atas seorang pesakit.
Kadar pemindahan darah daripada memerlukan pemindahan darah kepada tidak memerlukannya, kadar remisi lengkap (CR) atau remisi separa (PR) (tindak balas Kumpulan Kerja Antarabangsa 2006 untuk MDS), dan tempoh CR+PR digunakan untuk menilai seberapa baik rawatan itu berjaya. Setiap tindak balas yang diperhatikan membentuk CR. 389.9% ialah kadar CR (95% CI: 17.3, 64.3%). Masa median untuk CR ialah 1.9 bulan, dengan julat 1.0 hingga 5.6 bulan. Walau bagaimanapun, tempoh median CR tidak dapat dianggarkan, menjangkau dari 1.9 hingga 80.8+ bulan. Daripada sembilan pesakit yang pada mulanya bergantung pada sel darah merah (RBC) dan transfusi platelet, enam (67%) mencapai kemerdekaan daripada RBC dan transfusi platelet dalam mana-mana tempoh 56 hari berikutan garis dasar. Tujuh daripada sembilan pesakit yang bebas transfusi pada peringkat awal, termasuk transfusi platelet dan RBC, kekal bebas transfusi untuk sebarang tempoh 56 hari selepas tempoh asas (78 peratus).
Sebanding dengan tindak balas buruk yang paling kerap diperhatikan dengan monoterapi ivosidenib untuk AML, ini adalah tindak balas buruk yang paling kerap. Selain gastrousus (sembelit, loya, arthralgia, lesu, batuk, dan myalgia), gejala ini juga termasuk ruam dan arthralgia. QTc juga boleh dipanjangkan oleh Tibsovo.
Amaran Berkotak disertakan dalam maklumat preskripsi untuk memberi amaran kepada pesakit dan profesional penjagaan kesihatan tentang risiko sindrom pembezaan yang boleh membawa maut.
Lihat maklumat preskripsi penuh untuk Tibsovo.
