2022 Sept: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat untuk digunakan dalam pesakit kanak-kanak dengan penyakit rasuah berbanding perumah kronik (cGVHD) yang berumur lebih muda dari 1 tahun dan telah gagal satu atau lebih baris terapi sistemik. Larutan oral, pil, dan kapsul adalah contoh formulasi.
Keberkesanan Ibrutinib dinilai dalam iMAGINE (NCT03790332), percubaan lengan tunggal berlabel terbuka, berbilang pusat, untuk kanak-kanak dan dewasa muda dengan cGVHD sederhana atau teruk. Peserta berumur antara 1 tahun hingga kurang daripada 22 tahun. 47 pesakit memerlukan rawatan tambahan selepas satu atau lebih baris ubat sistemik gagal dan telah didaftarkan dalam percubaan. Sekiranya penglibatan genitouriner dalam satu organ adalah satu-satunya tanda cGVHD, pesakit dikecualikan.
Purata umur pesakit ialah 13 tahun (julat, 1 hingga 19). Berikut adalah sebahagian daripada 47 demografi pesakit: 70% daripada populasi adalah lelaki, 36% adalah Putih, 9% adalah Hitam atau Afrika Amerika, dan 55% tidak dilaporkan.
Kadar tindak balas keseluruhan (ORR) hingga Minggu 25 berfungsi sebagai penunjuk hasil keberkesanan utama. Menurut Kriteria Respons Projek Pembangunan Konsensus NIH 2014, ORR termasuk balasan penuh atau separa. Menjelang Minggu 25, ORR telah mencapai 60% (95% CI: 44, 74). Purata masa yang diambil untuk respons diberikan ialah 5.3 bulan (95% CI: 2.8, 8.8). Tempoh median untuk cGVHD ialah 14.8 bulan (95% CI: 4.6, tidak boleh dinilai) daripada tindak balas pertama kepada kematian atau rawatan sistemik baharu.
Anemia, musculoskeletal pain, pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, stomatitis, thrombocytopenia, and headache were the most frequent adverse events (20%), as were pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, and stomatitis.
Dos IMBRUVICA yang disyorkan ialah 420 mg secara lisan sekali sehari untuk pesakit berumur 12 tahun dan lebih tua dengan cGVHD dan 240 mg/m2 secara lisan sekali sehari (sehingga dos 420 mg) untuk pesakit 1 hingga kurang daripada 12 tahun dengan cGVHD , sehingga perkembangan cGVHD, berulangnya keganasan yang mendasari, atau ketoksikan yang tidak boleh diterima.
Lihat maklumat preskripsi penuh untuk Imbruvica.
