Mac 2023: Terapi sel CAR-T ialah modaliti rawatan kanser yang baru dan berkesan yang telah merevolusikan rawatan kanser, terutamanya kanser darah. Terapi ini mencapai kesan terapeutik atau menyembuhkan penyakit dengan membaiki atau membina semula bahan genetik yang telah rosak. Sejak Roseberg pertama kali mengasingkan limfosit penyusupan tumor (TIL) untuk merawat melanoma pada tahun 1986, pembangunan terapi sel T yang diubah suai telah mendapat momentum yang ketara. Sejak FDA meluluskan yang pertama Terapi CAR-T, Kymriah, pada 2017, pasaran CAR-T telah berkembang pesat. Menurut Frost & Sullivan, saiz pasaran CAR-T global diunjurkan meningkat daripada USD 10 juta pada 2017 kepada USD 1.08 bilion pada 2020, dan kemudian kepada USD 9.05 bilion pada 2025, dengan kadar pertumbuhan tahunan kompaun (CAGR) sebanyak 55 % dari 2019 hingga 2025, menjadikannya segmen pasaran terapi sel dan gen global (CGT) yang paling pesat berkembang.
Terapi CAR-T ialah salah satu subsegmen terapi CGT. Berdasarkan asal usul sel T, terapi CAR-T boleh dibahagikan kepada dua kategori. Autologous Terapi sel CAR-T, yang menggunakan sel imun pesakit sendiri, dan terapi sel CAR-T alogenik, yang menggunakan sel T daripada darah penderma atau kadangkala darah tali pusat,. Majoriti terapi CAR-T adalah autologous Terapi sel T CAR, yang biasanya melibatkan langkah-langkah yang digariskan di bawah:
Anda mungkin suka membaca: Terapi CAR T Cell di China
1) Sel T dituai daripada darah periferal pesakit;
2) Vektor virus seperti AAV kemudian mengubah suai sel T dengan gen CAR yang ditujukan kepada protein permukaan sel tertentu pada sel kanser;
3) Populasi sel CAR-T yang diubah suai diperluaskan mengikut berat pesakit;
4) Sel-sel CAR-T yang berkembang kemudiannya dimasukkan semula ke dalam pesakit. Keseluruhan prosedur pembuatan berlangsung antara satu hingga tiga minggu dan memerlukan pematuhan GMP dalam persekitaran ultra-bersih.
Terapi CAR-T telah mencapai tahap kejayaan yang tidak pernah dilihat sebelum ini dalam merawat kanser sel B yang tahan atau refraktori kepada kemoterapi, termasuk R/R, B-ALL, NHL dan MM. Keberkesanan merawat tumor pepejal juga sedang dalam siasatan. Terapi CAR-T yang menyasarkan CD19 dan menyasarkan BCMA mencapai kejayaan klinikal yang paling hebat di antara semua terapi CAR-T. Empat daripada enam terapi CAR-T yang diluluskan oleh sasaran FDA CD19, manakala dua menyasarkan BCMA.
Kelebihan yang paling ketara berbanding ubat molekul kecil dan besar ialah pesakit boleh menggantikan rawatan sepanjang hayat penyakit kronik dengan bilangan dos yang terhad, atau bahkan hanya satu.
Amerika Syarikat mempelopori pembangunan industri CAR-T. Walau bagaimanapun, pada pertengahan tahun 2010-an, China telah belajar dengan cepat dan mengejar Amerika Syarikat. Pada asasnya, pemacu utama boleh dikaitkan dengan sokongan kerajaan China untuk pembangunan ekosistem CGT yang terdiri daripada syarikat bioteknologi, ahli akademik, penyedia penjagaan kesihatan, pelabur dan kerajaan. Berikutan keutamaan bioteknologi dalam rancangan lima tahun ketiga belas, kerajaan China menekankan strateginya untuk mempercepatkan inovasi dan pembangunan industri bioteknologi, termasuk terapi sel. Di samping itu, kementerian berkaitan telah mengeluarkan peraturan tindakan yang menggalakkan.
Selepas penerbitan Pendapat Majlis Negeri Mengenai Pembaharuan Sistem Penilaian, Semakan, dan Kelulusan Dadah dan Peranti Perubatan pada tahun 2015, pasaran modal juga menjadi aktif. Pada kadar pertumbuhan tahunan kompaun sebanyak 45%, syarikat terapi sel China mengumpulkan kira-kira USD 2.4 bilion dalam pembiayaan antara 2018 dan 2021.
Anda mungkin suka membaca: Kos terapi Sel T CAR di China
Bilangan ujian terapi CAR-T di China mengatasi ujian di Amerika Syarikat menjelang 2018 hasil daripada ekosistem yang berkembang maju ini. Sehingga Jun 2022, syarikat China telah menjalankan 342 ujian CAR-T klinikal. Keganasan dalam keturunan B adalah antara manifestasi yang paling lazim. dua CAR-T produk mempunyai aplikasi komersial: Yacarta pada Jun 2021 dan Relma-cel pada September 2021, antara ramai calon dadah.
Menurut Frost & Sullivan, pasaran CAR-T domestik diunjurkan meningkat daripada CNY 0.2 bilion pada 2021 kepada CNY 8 bilion pada 2025, dan kemudian kepada CNY 28.9 bilion pada 2030, pada CAGR sebanyak 45% dari 2022 hingga 2030. Walaupun hakikat bahawa pasaran CAR-T China masih di peringkat awal, daya penggerak yang teguh wujud.
Walaupun dua produk CAR-T yang diluluskan adalah daripada usaha sama Sino-AS, Fosun Kite dan JW Terapeutics, pemain domestik telah membuat penemuan dan mengejar pemain global sejak beberapa tahun kebelakangan ini. Legend Biotech, IASO Biotherapeutics, dan CARsgen Therapeutics semuanya memperoleh kelulusan NDA untuk produk BCMA CAR-T mereka, menjadikan mereka peneraju dalam terapi BCMA CAR-T. Produk CD19 CAR-T adalah tumpuan untuk Juventas Therapeutics, Gracell Biotechnologies, Hrain Biotechnology, ImunoPharm, Shanghai Cell Therapy Group, dan banyak syarikat domestik. Juventas Therapeutics ialah peneraju dalam CD19 Cina Terapi CAR-T now that the NMPA has accepted its NDA for CNCT19. CARsgen Therapeutics is a global leader in solid tumours, and CT041 is the first CAR-T candidate for treating solid tumours to enter Phase II ujian klinikal. Bioheng Biotech dan BRL Biotech (Bahasa Cina: ) mencipta pasaran CAR-T alogenik baharu.
Anda mungkin suka membaca: Terapi Sel T CAR untuk pelbagai myeloma di China
