2023 Februari: Terapi sel T CAR penyiasatan IASO Biotherapeutics untuk mieloma berganda (RRMM) berulang atau refraktori (RRMM), CT103A, telah menerima sebutan terapi lanjutan perubatan pantas dan regeneratif daripada Pentadbiran Makanan dan Ubat (FDA) AS, menurut firma itu.
Penamaan ini menambah nama ubat anak yatim rawatan tahun sebelumnya daripada badan kawal selia.
Penamaan ini, yang menawarkan sokongan kewangan dan kawal selia, bertujuan untuk mempercepatkan pembangunan ubat-ubatan yang berpotensi untuk merawat penyakit yang serius, mengancam nyawa, atau luar biasa yang pada masa ini tiada rawatan yang mencukupi.
“Memanfaatkan… saluran paip produk inovatifnya [dan] keupayaan pembuatan dan klinikal bersepadu, IASO menyasarkan untuk menyampaikan terapi transformatif, boleh dirawat dan mampu milik yang memenuhi keperluan perubatan yang tidak dipenuhi kepada pesakit di China serta di seluruh dunia,” kata syarikat itu dalam pengumumannya. .
Percubaan AS untuk CT103A dijangka pada bulan Mei
Status laluan pantas membolehkan anda melalui semakan bergulir dan melihat sama ada anda layak untuk kelulusan yang lebih pantas dan semakan keutamaan. Semakan bergulir bermakna syarikat boleh menghantar sebahagian daripada permohonan kawal selia kerana ia sedia, dan bukannya menunggu sehingga semua bahagian selesai sebelum agensi boleh melihat permohonan itu.
Kelulusan dipercepat, juga dipanggil "kelulusan bersyarat," diberikan kepada rawatan yang ketersediaan segeranya memenuhi keperluan perubatan yang masih belum dipenuhi, selagi bukti awal menunjukkan bahawa manfaat rawatan itu melebihi risiko.
Dengan sebutan RMAT, anda boleh bercakap dengan FDA awal, kerap, dan dekat. Dalam kes kelulusan dipercepatkan, bukti klinikal yang diperlukan untuk mengesahkan manfaat terapi dan mendapatkan kelulusan penuh mungkin datang daripada sumber selain daripada percubaan klinikal pengesahan tradisional, yang biasanya menjimatkan masa dan wang.
Setakat ini, CT103A hanya diuji pada pesakit mieloma di China, di mana ia dianggap sebagai terapi terobosan dan kini sedang disemak dengan cepat. Di sana, IASO dan Innovent Biologics bekerjasama untuk membuat CT103A.
Pada bulan Disember, FDA meluluskan permohonan IASO untuk ubat baharu penyiasatan. Ini bermakna CT103A boleh digunakan dalam ujian klinikal di U.S
Percubaan klinikal Fasa 1b (NCT05698303) akan menguji rawatan pada sehingga 12 orang dewasa dengan RRMM untuk melihat sejauh mana ia selamat dan berkesan. Kajian itu akan dilakukan di Pusat Kanser MD Anderson di Universiti Texas di Houston, Texas. Ia dijangka bermula pada bulan Mei.
Terapi sel T reseptor antigen chimeric (CAR) berfungsi dengan memudahkan sel-T, iaitu sejenis sel imun yang boleh melawan kanser, mencari dan menyerang sel-sel kanser.
Mengumpul sel-T pesakit dan menukarnya dalam makmal untuk membuat reseptor, atau CAR, yang mengiktiraf protein khusus pada sel kanser adalah idea utama di sebalik kaedah ini. Apabila sel-sel kejuruteraan ini dimasukkan semula ke dalam badan, mereka harus mencari dan membunuh sel-sel kanser tanpa mencederakan sel-sel sihat badan.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with Terapi sel T CAR that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
Dalam percubaan awal fasa 1 (ChiCTR1800018137) di China, 18 orang dengan RRMM telah diberi rawatan tersebut. Selepas kira-kira setahun, kesemua mereka mendapat respons terhadap rawatan tersebut. Hampir tiga perempat (72,2%) mempunyai tindak balas yang lengkap atau lebih baik, yang bermaksud bahawa tumor mereka telah hilang.
Sehingga kini, terapi sel T CAR IOSA hanya diuji di China
Selepas itu, percubaan Fasa 1/2 yang dipanggil FUMANBA-1 (NCT05066646) telah dimulakan di China untuk menguji keselamatan dan keberkesanan CT103A dalam sehingga 132 orang dewasa dengan RRMM.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
Sehingga 21 Januari 2022, CT103A telah digunakan untuk merawat 79 orang, dan purata masa untuk susulan adalah hampir 10 bulan.
Pesakit-pesakit ini telah pun melalui median lima baris rawatan, beberapa daripadanya adalah ubat imunomodulator, perencat proteasom dan perencat CD38. Dua belas (15.2%) daripada mereka telah pun dirawat dengan terapi sel CAR-T yang disasarkan BCMA bukan manusia.
Selepas median 16 hari rawatan, keputusan menunjukkan bahawa kebanyakan pesakit (94.9%) mempunyai sekurang-kurangnya tindak balas separa. Ini termasuk 68.4% pesakit yang mempunyai tindak balas lengkap atau lebih baik dan 89.9% pesakit yang mempunyai tindak balas separa yang sangat baik atau lebih baik.
Sepuluh orang dengan myeloma extramedullary, sejenis kanser yang tumbuh di luar sumsum tulang, semuanya menjadi lebih baik daripada rawatan itu. Semua orang ini menjadi lebih baik selepas rawatan, dan 90% daripada mereka menjadi lebih baik atau lebih baik sepenuhnya.
The response rate for the 12 people who had Terapi sel T KERETA before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
Daripada keseluruhan kumpulan 79 pesakit, 92.4% juga negatif untuk penyakit sisa minimum, atau bilangan kecil sel kanser yang kadangkala boleh kekal selepas rawatan dan menyebabkan penyakit itu kembali.
Profil keselamatan CT103A adalah baik dan mudah dikendalikan.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with Terapi sel T CAR. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Sindrom neurotoksisiti berkaitan sel efektor imun, tindak balas imun yang serius yang menjejaskan sistem saraf, dilihat pada dua orang. Gejala mereka adalah ringan atau sederhana dan hilang.
Secara umum, CT103A tidak menyebabkan tindak balas imun yang bertentangan dengan rawatan, walaupun 16.5% pesakit diuji positif untuk antibodi terhadap CT103A.
Dalam percubaan Fasa 1 FUMANBA-2 (NCT05181501), sehingga 20 pesakit myeloma berbilang yang baru didiagnosis dan berisiko tinggi sedang diuji untuk melihat sama ada CT103A boleh membantu mereka.
