Pada 14 Januari 2019, cabozantinib (CABOMETYX, Exelixis, Inc.) telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah untuk pesakit dengan karsinoma hepatoselular (HCC) yang sebelum ini telah dirawat dengan sorafenib.
Kelulusan adalah berdasarkan kajian rawak (2:1) CELESTIAL (NCT01908426), dua buta, terkawal plasebo, multisenter dalam pesakit HCC yang sebelum ini mendapat sorafenib dan mengalami kerosakan hati dalam Child Pugh Kelas A. Pesakit secara rawak untuk menerima sama ada cabozantinib 60 mg sekali sehari secara lisan (n=470) atau plasebo (n=237) sebelum penyakit bertambah teruk atau ketoksikan yang tidak sesuai.
Ukuran keberkesanan utama ialah survival keseluruhan (OS); langkah hasil tambahan ialah survival tanpa perkembangan (PFS) dan kadar tindak balas keseluruhan (ORR), seperti yang dinilai oleh penyiasat mengikut RECIST 1.1. OS Median ialah 10.2 bulan (95% CI: 9.1,12.0) untuk pesakit yang menerima cabozantinib dan 8 bulan (95% CI: 6.8, 9.4) bagi mereka yang menerima plasebo (HR 0.76; 95% CI: 0.63, 0.92; p=0.0049). . Median PFS adalah 5.2 bulan (4.0, 5.5) dan 1.9 bulan (1.9, 1.9), masing-masing dalam cabozantinib dan plasebo (HR 0.44; 95% CI: 0.36, 0.52; p <0.001). ORR adalah 4% (95% CI: 2.3, 6.0) dalam lengan cabozantinib dan 0.4% (95% CI: 0.0, 2.3) dalam lengan plasebo.
Cirit-birit, keletihan, kurang selera makan, palmar-plantar erythrodysesthesia, loya, hipertensi, dan muntah adalah tindak balas buruk yang paling biasa dalam kira-kira 25 peratus pesakit yang menerima cabozantinib dalam ujian klinikal untuk meminimumkan kekerapan.
Dos cabozantinib yang disyorkan ialah 60 mg secara lisan, sekurang-kurangnya 1 jam sebelum atau 2 jam selepas makan, sekali sehari.
FDA diberikan permohonan ini penamaan dadah yatim. Pakar penjagaan kesihatan harus melaporkan semua kejadian buruk serius yang disyaki berkaitan dengan penggunaan sebarang ubat dan peranti kepada FDA Sistem Pelaporan MedWatch atau dengan menghubungi 1-800-FDA-1088.
