АНУ FDA батлав гилтеритиниб ( Хоспата ) эмчилгээний зориулалттай насанд хүрсэн өвчтөнүүдийн FLT3 мутаци-эерэг дахилт эсвэл галд тэсвэртэй цочмог миелоид лейкеми ( AML ).
Гилтеритинибтэй хамт хэрэглэхэд хамтрагч оношлогооны генетик тестийн технологийг өгдөг. Invivoscribe Technologies, Inc-ийн боловсруулсан LeukoStrat CDx FLT3 мутацийг илрүүлэх аргыг AML өвчтнүүдийн FLT3 мутацийг илрүүлэхэд ашигладаг.
"FLT25 мутацитай гентэй AML өвчтөнүүдийн 30% -3 орчим хувь нь" гэж FDA-ийн Эмийн удирдлагын төвийн Хавдар судлал, гематологи, хавдрын төвийн бүтээгдэхүүний захирлын үүрэг гүйцэтгэгч, анагаах ухааны доктор Ричард Паздур мэдэгдэв. "Эдгээр мутаци нь ялангуяа хорт хавдрын түрэмгий байдал, дахилт үүсэх эрсдэлтэй холбоотой байдаг. "
Паздур нэмж хэлэхдээ гилтеритиниб бол AML өвчтнүүдийн дунд монотерапийн эмчилгээнд хэрэглэсэн анхны батлагдсан эм юм.
FLT3 нь AML-д тодорхойлогдсон хамгийн их мутацид орсон ген бөгөөд FLT3 дотоод тандемийн давтан мутаци нь дахилтын түвшин өндөр, богино хугацааны ангижралт, эсэн мэнд амьдрах чадвар муутай холбоотой байдаг. Гилтеритиниб бол FLT3 ITD мутацийн эсрэг идэвхитэй үйлчилгээтэй, FLT3 D3 мутацийг дарангуйлдаг бусад FLT835 ингибиторуудад эмнэлзүйн эсэргүүцэл үзүүлэх өндөр түвшний сонгомол FLT3 тирозинкиназын дарангуйлагч юм.
Эхний үе шатны 252/1 туршилтанд хамрагдсан 2 өвчтөнд AML ба FLT49 мутацитай дахилттай буюу галд тэсвэртэй өвчтөнүүдийн 3% нь гилтеритинибт хариу өгсөн болохыг тогтоожээ. Эдгээр оролцогчдын дундаж наслалт 7 сар гаруй байсан. FLT12 мутацгүй өвчтөнүүдийн дөнгөж 3% нь гилтеритинибт хариу өгч, мутант FLT3-ийг сонгомол дарангуйлагч болгон ашиглаж болохыг нотолж байна.
Зөвшөөрлийг ADMIRAL судалгааны 3-р үеийн санамсаргүй туршилтаар хийсэн FLT138 эерэг дахилт / галд тэсвэртэй AML бүхий насанд хүрсэн 3 өвчтөнд өдөрт 120 мг амаар гефитиниб ууж хэрэглэсэн өгөгдөлд үндэслэсэн болно. Энэ бүлэгт өвчтөнүүдийн 21% нь гематологийн хэсэгчилсэн байдлаар бүрэн ангижрах буюу бүрэн ангижрахад хүрсэн байна. ADMIRAL туршилт өөрөө үргэлжилж байгаа бөгөөд хариу арга хэмжээ болон амьд үлдэх байдлын талаарх дэлгэрэнгүй мэдээллийг ирэх жил нийтлэхээр төлөвлөж байна.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
