Наймдугаар сарын 20, 2021: Саяхан 2021 -р сард XNUMX онд Лумакрас (соторасиб) -ийг батлав АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаа Өмнө нь нэгээс доошгүй удаа системийн эмчилгээ хийлгэж байсан, хавдар нь KRAS G12C гэж нэрлэгддэг генийн мутацитай, жижиг бус эсийн хорт хавдартай насанд хүрсэн өвчтөнүүдийн анхны эмчилгээ юм. Энэ нь жижиг эсийн уушгины хорт хавдрын 25 орчим хувийг эзэлдэг KRAS мутаци бүхий хорт хавдрын эсрэг батлагдсан анхны зорилтот эмчилгээ юм. Уушигны жижиг эсийн хавдрын хувьд KRAS G12C мутаци нь нийт мутацийн 13 орчим хувийг эзэлдэг.
"KRAS мутаци нь удаан хугацааны туршид эмийн эмчилгээнд тэсвэртэй гэж тооцогддог байсан бөгөөд энэ нь зарим төрлийн хорт хавдартай өвчтөнүүдийн жинхэнэ хангагдаагүй хэрэгцээг харуулж байна" гэж FDA-ийн Онкологийн шилдэг төвийн захирал, FDA-ийн Эмийн үнэлгээ, судалгааны төвийн Хавдар судлалын албаны даргын үүрэг гүйцэтгэгч Ричард Паздур хэлэв. "Өнөөдрийн зөвшөөрөл нь илүү олон өвчтөнд хувийн эмчилгээний арга барилтай болох ирээдүй рүү чиглэсэн чухал алхам юм."
The genetic abnormalities that cause Уушигны хорт хавдар, the most prevalent cancer type with the greatest fatality rate, can be roughly classified. KRAS is a mutation that affects a collection of genes involved in cell development and division.
In a study of 124 patients with KRAS G12C-mutated жижиг эсийн уушигны хорт хавдар who had progressed after receiving an immune checkpoint inhibitor and/or platinum-based chemotherapy, researchers looked at the efficacy of Lumakras. The objective response rate (the percentage of patients whose tumours are eradicated or decreased) and the duration of response were the two main outcomes assessed. The objective response rate was 36%, with 58 percent of patients reporting a six-month or longer duration of response.
960 мг тунг клиникийн нотолгоо, тунг дэмжсэн фармакокинетик ба фармакодинамик загвар дээр үндэслэн батлав. Засгийн газар бага тун нь ижил төстэй эмчилгээний үр нөлөө үзүүлэх эсэхийг шалгахын тулд энэхүү хурдасгасан зөвшөөрлийн үнэлгээний нэг хэсэг болох маркетингийн дараах туршилтыг шаардаж байна.
Суулгалт, булчингийн тогтолцооны өвчин, дотор муухайрах, ядрах, элэгний гэмтэл, ханиалгах зэрэг нь Lumakras -ийн хамгийн түгээмэл нөлөө юм. Өвчтөнд уушгины завсрын өвчний шинж тэмдэг илэрвэл лумакрасаас зайлсхийх ёстой бөгөөд хэрэв өвчин оношлогдвол бүрэн зогсоох ёстой. Лумакрасыг хэрэглэхээс өмнө болон хэрэглэхийн өмнө эмч нар өвчтөний элэгний үйл ажиллагааны шинжилгээг үнэлэх ёстой. Өвчтөн элэгний гэмтэл авсан тохиолдолд лумакрасыг зогсоох, тунг бууруулах эсвэл бүрмөсөн зогсоох шаардлагатай. Лумакрасыг ууж байхдаа өвчтөнүүд хүчиллэгийг бууруулдаг эм, элэгний зарим ферментийг өдөөдөг эсвэл субстрат болох эм, Р-гликопротеины субстрат агуулсан эм хэрэглэхээс зайлсхийх хэрэгтэй.
Лумакрасыг FDA -ийн Түргэвчилсэн батлах замаар баталсан бөгөөд энэ нь эрүүл мэндийн хэрэгцээ шаардлага хангаагүй, эмчилгээ нь өвчтөнд үзүүлэх эмнэлзүйн ашиг тусыг урьдчилан таамаглах магадлалтай зарим гаж нөлөөтэй болохыг харуулсан ноцтой өвчний эмийг зөвшөөрөх боломжийг олгодог. Лумакрасын эмнэлзүйн давуу талыг батлах, тодорхойлохын тулд илүү их судалгаа хийх шаардлагатай байна.
Энэхүү програм нь FDA -аас Fast Track, Priority Review, Breakthrough Therapy тэмдгийг хүлээн авсан болно.
Лумакрасыг өнчин эм гэж нэрлэсэн бөгөөд энэ нь ховор өвчний эмчилгээг хөгжүүлэхэд санхүүгийн урамшуулал өгдөг.
Энэхүү тоймыг гүйцэтгэхэд FDA Хавдар судлалын шилдэг төвийн хүчин чармайлт болох Project Orbis -ийг ашигласан болно. Project Orbis нь дэлхийн түншүүдэд хорт хавдрын эмийг нэгэн зэрэг илгээх, хянах механизмыг бий болгодог. FDA нь Австралийн Эмчилгээний Барааны Захиргаа (TGA), Бразилийн Эрүүл Мэндийн Зохицуулах Агентлаг (ANVISA), Канадын Эрүүл мэнд, Эм, Эрүүл Мэндийн Бүтээгдэхүүнийг Зохицуулах Агентлагтай хамтран энэ тойм дээр ажилласан (MHRA; Нэгдсэн Вант Улс). Бусад зохицуулах байгууллагууд өргөдлийг хянаж байна.
Amgen Inc нь Lumakras -ийн FDA зөвшөөрлийг авсан.
Lumakras -ийн хамт FDA нь QIAGEN therascreen KRAS RGQ ПГУ -ын иж бүрдэл (QIAGEN GmbH -аас баталсан) болон Guardant360 CDx (Guardant Health, Inc -ээр баталгаажсан) Lumakras -ийн хамтрагчийн оношлогоог баталсан. Лумакрас нь өвчтөнд тохирсон эмчилгээ мөн эсэхийг үнэлэхийн тулд QIAGEN GmbH шинжилгээгээр хавдрын эдийг, Guardant Health, Inc -ийн шинжилгээгээр плазмын сорьцыг шинжилдэг. Хэрэв сийвэнгийн дээжинд мутаци илрээгүй бол өвчтөний хавдрыг үнэлэх шаардлагатай.
эх үүсвэр: https://www.fda.gov/
Нийтлэлийг бүрэн эхээр нь үзээрэй энд.
