2023-р сар: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) нь цусны хорт хавдартай насанд хүрэгчид болон хүүхдүүдийн (12 ба түүнээс дээш насны) миелоаблативийн дараа хүйн цус шилжүүлэн суулгахаар төлөвлөж буй өвчтөнүүдэд хэрэглэхийг Хүнс, эмийн захиргаанаас зөвшөөрсөн. нейтрофилийн нөхөн сэргэлтийг хурдасгах, халдвар авах эрсдлийг бууруулах зорилгоор.
Цусны хорт хавдартай өвчтөнүүдэд миелоаблактив эмчилгээ хийсний дараа омидубицелийг шилжүүлэн суулгах эсвэл хийгээгүй хүйн цус (UCB) шилжүүлэн суулгах нээлттэй шошготой, олон төвтэй, санамсаргүй туршилт болох P0501 (NCT02730299) судалгаанд эмчилгээний үр нөлөө, аюулгүй байдлыг үнэлэв. Нийт 125 хүнийг санамсаргүй байдлаар сонгосон бөгөөд 62 нь omidubicel-onlv, 63 нь UCB авсан. 52 өвчтөнд omidubicel-onlv шилжүүлэн суулгах мэс засал хийлгэсэн бөгөөд CD9.0+ эсийн дундаж тун нь 106 X 2.1 эс/кг (47.6 – 106 X 34 эс/кг) байв. UCB гарт 56 өвчтөнд нэг эсвэл хоёр утас (66% нь хоёр утас хүлээн авсан) суулгасан. Гэсгээсний дараах тунгаар бүртгэгдсэн 34 өвчтөнд CD42+ эсийн дундаж тун нь 0.2 X 106 эс/кг (0.0 – 0.8 X 106 эс/кг) байв. Хими эмчилгээ эсвэл биеийн нийт цацраг туяа зэрэгт үндэслэсэн агааржуулагчийн бусад протоколуудыг ашигласан.
Шилжүүлэн суулгасны дараа нейтрофил нөхөн сэргэх хугацаа, цус, чөмөг шилжүүлэн суулгах клиник туршилтын сүлжээ (BMT CTN) 2/3 зэрэглэлийн бактерийн эсвэл 3-р зэргийн мөөгөнцрийн халдварын давтамж нь шилжүүлэн суулгасны дараа 100 дахь өдөр хүртэлх үр дүнгийн үр дүнгийн үндсэн хэмжүүр байв. Нейтрофил эдгэрэх дундаж хугацаа нь омидубицелийг хүлээн авсан хүмүүсийн хувьд 12 хоног (95% CI: 10-15 хоног), UCB хүлээн авсан хүмүүсийн хувьд 22 хоног (95% CI: 19-25 хоног) байв. Omidubicel-onlv гарт өвчтөнүүдийн 87%, UCB хүлээн авсан хүмүүсийн 83% нь нейтрофилийн сэргэлтийг мэдэрсэн. Шилжүүлэн суулгасны дараа 100 дахь өдрөөр хоёр бүлэгт BMT CTN 2/3 зэрэг бактерийн буюу 3-р зэргийн мөөгөнцрийн халдварын тохиолдол тус тус 39% ба 60% байв.
Зааварт заасан материалд үхлийн аюултай эсвэл амь насанд аюултай дусаах урвал, шилжүүлэн суулгах өвчин (GvHD), шилжүүлэн суулгах хам шинж, UCB-ийн зөвшөөрөгдсөн эмүүдтэй адил шилжүүлэн суулгах гэмтлийн тухай хайрцагласан анхааруулгыг багтаасан болно. Omidubicel-onlv-ийг ямар нэгэн өвчний хувьд 117 хүнд хэрэглэсэн; Тэдний 47% нь дусаах урвал, 58% нь цочмог GVHD, 35% нь архаг GVHD, 3% нь шилжүүлэн суулгах гэмтэлтэй байсан.
Судалгааны P3-д 5-0501-р зэргийн гематологийн хорт хавдартай өвчтөнүүдэд хамгийн их тохиолддог гаж нөлөө нь өвдөлт (33%), салст бүрхүүлийн үрэвсэл (31%), цусны даралт ихсэх (25%), ходоод гэдэсний замын хордлого (19%) байв.
Санал болгож буй omidubicel-onlv тун нь дараах зүйлсээс бүрдсэн хоёр дараалсан дусаах юм.
- Өсгөвөрлөсөн фракц: хамгийн багадаа 8.0 × 108 хамгийн багадаа 8.7% CD34+ эс, хамгийн багадаа 9.2 × 10 эс бүхий нийт амьдрах чадвартай эсүүд7 нийт CD34+ эсүүд, дараа нь
- Тарьсан бус фракц: хамгийн багадаа 4.0 × 108 хамгийн багадаа 2.4 × 10 нийт амьдрах чадвартай эсүүд7 CD3+ эсүүд.
Omisirge-ийн жорын талаархи бүрэн мэдээллийг эндээс авах боломжтой.
