Хүнс, Эмийн Захиргаанаас 27 оны 2023-р сарын XNUMX-ны өдөр системчилсэн эмчилгээ шаардлагатай хөгжиж буй десмоид хавдартай насанд хүрсэн өвчтөнүүдэд nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.)-ийг зөвшөөрөв. Энэ бол десмоид хавдрын анхны зөвшөөрөгдсөн эмчилгээ юм.
DeFi (NCT03785964) нэртэй судалгаагаар энэ нь хэр сайн ажиллаж байгааг харуулсан. Энэ нь олон улсын, олон төвт, санамсаргүй (1:1), давхар сохор, плацебо хяналттай, муудаж буй десмоид хавдартай, мэс заслын аргаар эмчлэх боломжгүй 142 өвчтөнтэй хийсэн туршилт байв. Скрининг хийснээс хойш 12 сарын дотор десмоид хавдар даамжирсан тохиолдолд өвчтөнүүд мэргэшсэн. Оролцогчдод санамсаргүй байдлаар 150 мг нирогацестат эсвэл плацебо эмийг өдөрт хоёр удаа өвчин даамжрах эсвэл тэвчихийн аргагүй хордлого хүртэл уухаар томилсон.
RECIST v1.1-ээр тооцоолсон, хараат бус бие даасан төв хяналт эсвэл судлаачийн үнэлж, бие даан хянасан эмнэлзүйн явц нь эмчилгээ хэр үр дүнтэй болохыг хэмжих гол арга зам байсан. Дундаж даамжрахгүй эсэн мэнд амьдрах (PFS) нирогацестатын бүлэгт тодорхойлогдоогүй (95% CI: тодорхойгүй) ба плацебо бүлэгт 15.1 сар (95% CI: 8.4, тодорхойгүй) байв. Аюулын харьцаа (HR) 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) бөгөөд p-утга нь 0.001-ээс бага байна. Прогрессгүй эсэн мэнд үлдэх (PFS)-ийн анхны судалгаагаар зөвхөн гэрлийн шинжилгээгээр 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) аюулын харьцаа илэрсэн.
Объектив урвалын хурд (ORR) нь үр дүнтэй байдлын нэмэлт хэмжүүр байв. Объектив хариу урвалын түвшин (ORR) нирогацестатын бүлгийн оролцогчдын хувьд 41% (95% CI: 29.8, 53.8), плацебо бүлгийн хүмүүсийн хувьд 8% (95% CI: 3.1, 17.3) (p-утга =<0.001) байв. ). Судалгааны эхэн үеэс өвчтөний мэдээлсэн хамгийн хүнд өвдөлт сайжирсан нь нирогацестатын бүлэгт эерэг нөлөө үзүүлсэн нь үр дүнгийн үр дүнг улам баталгаажуулав.
Суулгалт, өндгөвчний хордлого, тууралт, дотор муухайрах, ядрах, стоматит, толгой өвдөх, ходоодонд таагүй мэдрэмж төрүүлэх, ханиалгах, халцрах, амьсгалын дээд замын халдвар, амьсгал давчдах зэрэг нийтлэг сөрөг нөлөөлөл байв.
Нирогацестатын санал болгож буй тун нь өвчин даамжрах эсвэл хүлээн зөвшөөрөгдөхгүй хордлого үүсэх хүртэл өдөрт 150 удаа 150 мг-аар хоолтой эсвэл хоолгүйгээр ууна. 50 мг тун нь XNUMX мг-ийн гурван шахмалаас бүрдэнэ.
Хавдар
Lutetium Lu 177 дотататыг USFDA-аас GEP-NETS-тэй 12 ба түүнээс дээш насны хүүхдэд зориулсан зөвшөөрөгдсөн.
Шинэлэг эмчилгээ болох Lutetium Lu 177 dotatate нь саяхан АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаанаас (FDA) хүүхдийн өвчтнүүдийн зөвшөөрлийг авсан нь хүүхдийн хорт хавдар судлалын чухал үе шатыг харуулсан. Энэхүү зөвшөөрөл нь ердийн эмчилгээнд тэсвэртэй болох нь ховор боловч хэцүү хорт хавдрын хэлбэр болох мэдрэлийн дотоод шүүрлийн хавдартай (NETS) тэмцэж буй хүүхдүүдэд итгэл найдвар төрүүлж байна.
Алиша Мендосса
11 болтугай 2024
