Dova Pharmaceuticals хэлэхдээ, АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаа (FDA) өөрийн охин компани болох AkaRx-ийн шинэ эм Doptelet (avatrombopag) шахмалыг элэгний архаг өвчтэй (CLD) хорт хавдар эсвэл мэс засал хийлгэх гэж буй насанд хүрэгчдэд тромбоцитопени (тромбоцитопени) эмчлэхийг зөвшөөрсөн гэж мэдэгдэв. шүд. Энэ нь FDA-аас долоо хоногийн дотор зөвшөөрөгдсөн гурав дахь шинэ эм бөгөөд одоогоор энэ зорилгоор зөвшөөрөгдсөн анхны эм гэдгийг дурдах нь зүйтэй.
Тромбоцитууд нь ясны чөмөгт үүссэн өнгөгүй эсүүд бөгөөд судаснуудад цус өтгөрөх, цус алдахаас сэргийлдэг. Хорт хавдрын хими эмчилгээ нь ихэвчлэн тромбоцитопени үүсгэдэг.
Doptelet (avatrombopag) нь хоёр дахь үеийн, өдөрт нэг удаа уудаг тромбопоитин (TPO) рецептор агонист юм. Doptelet нь TPO-ийн үр нөлөөг дууриаж чаддаг бөгөөд энэ нь тромбоцитын хэвийн үйлдвэрлэлийн гол зохицуулагч юм. Энэ эм нь мэс засал хийлгэх CLD өвчтэй насанд хүрэгчдэд тромбоцитопени эмчлэх зорилгоор тэргүүлэх үнэлгээний шаардлага хангасан болно.
Doptelet-ийн аюулгүй байдал, үр дүнтэй байдлыг хоёр туршилтаар баталгаажуулсан (ADAPT-1 ба ADAPT-2). Эдгээр судалгаанд элэгний архаг өвчин, хүнд хэлбэрийн тромбоцитопени бүхий нийт 435 өвчтөн багтсан бөгөөд ихэвчлэн тромбоцит сэлбэх шаардлагатай мэс засал хийлгэх болно. Эдгээр туршилтууд нь 5 хоногийн эмчилгээний плацеботой харьцуулахад амны хөндийн доплететын нөлөөг хоёр тунгийн түвшинд үнэлэв. Үр дүнгээс харахад плацебо бүлэгтэй харьцуулахад доптелет бүлгийн хоёр тунтай өвчтөнүүдийн өндөр хувь нь тромбоцитын тоог нэмэгдүүлж, мэс засал хийлгэсэн өдөр болон эмчилгээ хийснээс хойш 7 хоногийн дотор тромбоцит сэлбэх, аврах эмчилгээ хийлгэх шаардлагагүй болсон байна. . Doptelet-ийн хамгийн нийтлэг гаж нөлөө нь халуурах, ходоод (гэдэс дотор) өвдөх, дотор муухайрах, толгой өвдөх, ядрах, гар, хөл хавагнах (хаван) юм.
"Тромбоцитын тоо бага, мэс засал хийх шаардлагатай элэгний архаг өвчтэй өвчтөнүүдэд цус алдах эрсдэл нэмэгддэг" гэж Хавдар судлалын шилдэг төвийн захирал, FDA төвийн Цус судлал, хавдрын бүтээгдэхүүний албаны даргын үүрэг гүйцэтгэгч доктор Ричард Паздур хэллээ. Эмийн үнэлгээ, судалгааны ажилд зориулагдсан. Тромбоцитын тоог нэмэгдүүлэх. Энэ эм нь тромбоцит сэлбэх хэрэгцээг бууруулж эсвэл арилгах, (тромбоцит сэлбэх) нь халдвар авах эрсдэл болон бусад сөрөг урвалыг нэмэгдүүлдэг.
