Гуравдугаар сар 2022: Протеазомын дарангуйлагч (PI), дархлаа дарангуйлагч бодис (IMiD) болон анти-CD38 моноклональ эсрэгбие зэрэг дөрөв ба түүнээс дээш тооны өмнөх эмчилгээний дараа Хүнс, эмийн хяналтын газраас арьсныакабтаген аутолеуцелийг зөвшөөрөв. (CARVYKTI, Janssen Biotech, Inc.) дахилт буюу галд тэсвэртэй олон миелома бүхий насанд хүрсэн өвчтөнүүдийн эмчилгээнд.
Ciltacabtagene autoleucel is a genetically engineered autologous chimeric antigen receptor CAR T-cell therapy treatment that targets the B-cell maturation antigen (BCMA). Each dose is tailored to the patient’s own T-cells, which are harvested, genetically modified, and then reintroduced into the patient.
CARTITUDE-1 (NCT03548207) was an open label, multicenter клиникийн туршилт that looked at the safety and efficacy of ciltacabtagene autoleucel in 97 patients with relapsed or refractory олон миелома who had received at least three prior lines of therapy, including a PI, an IMiD, and an anti-CD38 monoclonal antibody, and who had disease progression on or after the last chemotherapy regimen Patients were given 0.51.0106 CAR-positive viable T cells per kg body weight of ciltacabtagene autoleucel. Efficacy was determined by an Independent Review committee utilising the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma to assess overall response rate (ORR) and duration of response (DOR). The ORR was 97.9% (95 percent confidence interval: 92.7 percent, 99.7%). The median duration of response (DOR) was 21.8 months (95 percent CI: 21.8, NE) among the 95 patients who responded, with a median follow-up period of 18 months.
The CARVYKTI label includes a boxed warning for цитокин ялгаруулах синдром (CRS), hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome (HLH/MAS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), Parkinsonism and Guillain-Barré syndrome and their complications, and prolonged and/or recurrent cytopenia, which can all be fatal or life-threatening. Pyrexia, cytokine release syndrome, hypogammaglobulinemia, musculoskeletal pain, fatigue, infections, diarrhoea, nausea, encephalopathy, headache, coagulopathy, constipation, and vomiting were the most prevalent side effects of ciltacabtagene autoleucel.
CARVYKTI нь эрсдлийг үнэлэх, бууруулах төлөвлөгөөтэй бөгөөд эмчилгээг түгээдэг эмнэлэг, эмнэлгүүд нь CRS болон мэдрэлийн системийн хордлогыг таних, шийдвэрлэх тусгай гэрчилгээтэй байхыг шаарддаг. FDA нь компаниас удаан хугацааны аюулгүй байдлыг үнэлэхийн тулд арьсакабтаген аутолеуцелийн эмчилгээ хийлгэсэн өвчтөнүүдэд маркетингийн дараах ажиглалтын судалгаа хийхийг хүсч байна.
CARVYKTI-ийг биеийн жингийн кг тутамд 0.5-1.0106 CAR эерэг амьдрах чадвартай Т-эсийн тунгаар, нэг дусаахад 1108 CAR-эерэг амьдрах чадвартай Т-эсийн дээд тунгаар өгнө.
