2023-р сарын XNUMX: IASO Biotherapeutics-ийн дахилт буюу галд тэсвэртэй олон миелома (RRMM)-ийн CT103A-ийн судалгааны CAR T-эсийн эмчилгээ нь АНУ-ын Хүнс, Эмийн Удирдлагын газраас (FDA) хурдан дамждаг, нөхөн төлжих анагаах ухааны дэвшилтэт эмчилгээний нэршил авсан гэж пүүсээс мэдээлэв.
Эдгээр тэмдэглэгээ нь зохицуулалтын байгууллагаас гаргасан эмчилгээний өмнөх жилийн өнчин эмийн тэмдэглэгээг нэмдэг.
Санхүүгийн болон зохицуулалтын дэмжлэг үзүүлдэг эдгээр тэмдэглэгээ нь одоогоор эмчилгээ хангалтгүй байгаа ноцтой, амь насанд аюултай эсвэл ховор өвчнийг эмчлэх чадвартай эмийн хөгжлийг хурдасгах зорилготой юм.
IASO нь өөрийн ... шинэлэг бүтээгдэхүүн дамжуулах шугам [болон] нэгдсэн үйлдвэрлэлийн болон эмнэлзүйн чадавхийг ашиглан Хятадад төдийгүй дэлхийн өнцөг булан бүрт байгаа өвчтөнүүдэд хангагдаагүй эмнэлгийн хэрэгцээг хангасан хувиргах, эмчлэх боломжтой, боломжийн эмчилгээг хүргэхийг зорьж байна" гэж компани мэдэгдэлдээ дурджээ. .
АНУ-ын CT103A туршилтыг тавдугаар сард хийхээр төлөвлөж байна
Шуурхай хяналтын статус нь танд эргэлдэж буй хяналт шалгалтыг давж, илүү хурдан зөвшөөрөл авах, нэн тэргүүнд шалгах шалгуурыг хангасан эсэхийг шалгах боломжийг олгоно. Хяналт шалгалт гэдэг нь агентлагаас хүсэлтийг шалгахын өмнө бүх хэсгийг нь хийж дуустал хүлээхийн оронд тухайн компани зохицуулалтын өргөдлийн зарим хэсгийг бэлэн болсон үед нь илгээж болно гэсэн үг юм.
Түргэвчилсэн зөвшөөрлийг "болзолт зөвшөөрөл" гэж нэрлэдэг бөгөөд эмчилгээний үр өгөөж нь эрсдэлээс давж байгааг эрт нотлох баримт нотолж байгаа тохиолдолд шууд хүртээмжтэй байх нь хараахан хангагдаагүй эмнэлгийн хэрэгцээг хангадаг эмчилгээнд өгдөг.
RMAT тэмдэглэгээний тусламжтайгаар та FDA-тай эрт, ойр ойрхон, ойр ойрхон ярилцаж болно. Түргэвчилсэн зөвшөөрлийн хувьд эмчилгээний үр дүнг баталгаажуулах, бүрэн зөвшөөрөл авахад шаардлагатай эмнэлзүйн нотолгоог уламжлалт баталгаажуулах эмнэлзүйн туршилтаас бусад эх сурвалжаас авах боломжтой бөгөөд энэ нь ихэвчлэн цаг хугацаа, мөнгөө хэмнэдэг.
Одоогийн байдлаар CT103A-ийг зөвхөн Хятадад миелома өвчтэй өвчтөнүүдэд туршиж үзсэн бөгөөд энэ нь нээлтийн эмчилгээ гэж тооцогддог байсан бөгөөд одоо хурдан хянагдаж байна. Тэнд IASO болон Innovent Biologics хамтран CT103A үйлдвэрлэхээр ажиллаж байна.
Арванхоёрдугаар сард FDA нь IASO-ийн судалгааны шинэ эм авах хүсэлтийг зөвшөөрсөн. Энэ нь CT103A-г ашиглах боломжтой гэсэн үг юм Эмнэл зүйн туршилт АНУ-д
Үе шат 1b эмнэлзүйн туршилт (NCT05698303) нь RRMM-тэй 12 хүртэлх насанд хүрэгчдэд эмчилгээг туршиж үзэх бөгөөд энэ нь хэр аюулгүй, үр дүнтэй болохыг харах болно. Судалгааг Техас мужийн Хьюстон дахь Техасын их сургуулийн MD Андерсоны хорт хавдрын төвд хийх болно. Тавдугаар сард эхлэх төлөвтэй байна.
Химерик антиген рецептор (CAR) Т-эсийн эмчилгээ нь хорт хавдартай тэмцэх чадвартай дархлааны эсийн нэг төрөл болох Т-эсүүдэд хорт хавдрын эсүүдийг олж илрүүлэх, довтлоход хялбар болгодог.
Өвчтөний Т эсийг цуглуулж лабораторид өөрчилснөөр хорт хавдрын эсүүд дээрх тодорхой уургийг таних рецептор буюу CAR хийх нь энэ аргын гол санаа юм. Эдгээр инженерчлэгдсэн эсийг биедээ буцааж оруулахад биеийн эрүүл эсийг гэмтээлгүй хорт хавдрын эсийг олж устгах ёстой.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR T эсийн эмчилгээ that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
Хятадад хийсэн эхний шатны туршилтын 1-р шатны туршилтанд (ChiCTR1800018137) RRMM-тэй 18 хүнд эмчилгээ хийлгэсэн. Жил орчмын дараа бүгд эмчилгээндээ хариу өгсөн. Бараг дөрөвний гурав (72,2%) нь бүрэн буюу илүү сайн хариу өгсөн нь хавдар алга болсон гэсэн үг.
Өнөөдрийг хүртэл IOSA-ийн CAR T-эсийн эмчилгээг зөвхөн Хятадад туршиж үзсэн
Үүний дараа RRMM-тэй 1 насанд хүрэгчдэд CT2A-ийн аюулгүй байдал, үр нөлөөг турших зорилгоор FUMANBA-1 (NCT05066646) хэмээх 103/132-р шатны туршилтыг Хятадад эхлүүлсэн.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
21 оны 2022-р сарын 103-ний байдлаар CT79A-ийг 10 хүн эмчлэхэд ашигласан бөгөөд хяналтын дундаж хугацаа бараг XNUMX сар байна.
Эдгээр өвчтөнүүд аль хэдийн дунд зэргийн таван шугамын эмчилгээ хийлгэж байсан бөгөөд тэдгээрийн зарим нь дархлаа сайжруулах эм, протеазом дарангуйлагч, CD38 дарангуйлагч байсан. Тэдний 15.2 (XNUMX%) нь хүний бус BCMA зорилтот CAR-T эсийн эмчилгээг аль хэдийн эмчилсэн байна.
Дунджаар 16 хоногийн эмчилгээ хийсний дараа ихэнх өвчтөнүүд (94.9%) дор хаяж хэсэгчилсэн хариу үйлдэл үзүүлсэн болохыг харуулсан. Үүнд бүрэн буюу илүү сайн хариу өгсөн өвчтөнүүдийн 68.4%, хэсэгчилсэн буюу илүү сайн хариу өгсөн өвчтөнүүдийн 89.9% хамрагдсан.
Ясны чөмөгөөс гадуур ургадаг хорт хавдрын нэг төрөл болох экстрамедулляр миелома өвчтэй 90 хүн бүгд эмчилгээ хийлгэж сайжирсан. Эдгээр хүмүүс бүгд эмчилгээний дараа сайжирч, XNUMX% нь сайжирсан эсвэл бүрмөсөн сайжирсан.
The response rate for the 12 people who had CAR T эсийн эмчилгээ before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
Нийт 79 өвчтөний 92.4% нь өвчний хамгийн бага үлдэгдэл буюу цөөн тооны хорт хавдрын эсүүд нь заримдаа эмчилгээний дараа үлдэж, өвчин эргэж ирэхэд хүргэдэг.
CT103A-ийн аюулгүй байдлын дүр төрх нь сайн бөгөөд ажиллахад хялбар байсан.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR T эсийн эмчилгээ. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Мэдрэлийн системд нөлөөлдөг дархлааны хариу урвал болох дархлааны эсүүдтэй холбоотой мэдрэлийн хордлогын хамшинж нь хоёр хүнд ажиглагдсан. Тэдний шинж тэмдгүүд нь хөнгөн эсвэл дунд зэрэг байсан бөгөөд алга болсон.
Ерөнхийдөө CT103A нь эмчилгээний эсрэг дархлааны хариу урвал үүсгэдэггүй ч өвчтөнүүдийн 16.5% нь CT103A-ийн эсрэг эсрэгбие илэрсэн байна.
1-р үе шатны FUMANBA-2 туршилтаар (NCT05181501) шинээр оношлогдсон, өндөр эрсдэлтэй олон миелома өвчтэй 20 хүртэлх өвчтөнд CT103A тусалж чадах эсэхийг шалгахаар шинжилгээнд хамруулж байна.
