2021 оны аравдугаар сар: Кабозантиниб (Cabometyx, Exelixis, Inc.) Өмнө нь VEGFR-ийн зорилтот эмчилгээний дараа даамжирсан бамбай булчирхайн хорт хавдар (DTC) нь орон нутгийн дэвшилтэт буюу үсэрхийлсэн ялгавартай бамбай булчирхайн хорт хавдартай, цацраг идэвхт иод тэсвэрлэх чадваргүй, 12 ба түүнээс дээш насны насанд хүрэгчид болон хүүхдүүдэд зориулсан Хүнс, эмийн захиргаанаас зөвшөөрөгдсөн. .
COSMIC-311, өмнө нь VEGFR-ийн зорилтот эмчилгээний дараа ахисан, цацраг идэвхт бодист тэсвэртэй, орон нутгийн дэвшилтэт эсвэл үсэрхийлсэн DTC бүхий өвчтөнүүдэд санамсаргүй (2:1), давхар сохор, плацебо хяналттай, олон төвт эмнэлзүйн туршилт (NCT03690388). иодыг үр дүнтэй үнэлэхэд ашигласан. Өвчтөнүүдэд 60 мг кабозантиниб эсвэл плацебо, эсвэл өвчний явц ахих эсвэл хүлээн зөвшөөрөгдөөгүй хордлого хүртэл хамгийн сайн туслах эмчилгээ хийсэн.
Үр дүнгийн үр дүнгийн гол хэмжүүр нь RECIST-ийг ашиглан хараагүй бие даасан рентген шинжилгээний хороогоор үнэлэгдсэн эхний 100 санамсаргүй байдлаар эмчлүүлсэн хүн амын дунд ахиц дэвшилгүй эсэн мэнд үлдэх (PFS) болон санамсаргүй байдлаар хуваарилагдсан эхний 1.1 өвчтөнд нийт хариу урвал (ORR) байв. 0.0001 шалгуур. Плацеботой харьцуулахад CABOMETYX нь өвчний даамжрах, нас барах эрсдлийг мэдэгдэхүйц бууруулсан (p11.0). Кабозантинибын гар дахь PFS дундаж нь 95 сар (7.4 хувь CI: 13.8, 1.9), плацебо гарт 95 сар (1.9 хувь CI: 3.7, 18) байсан. Кабозантиниб ба плацебо бүлэгт ORR нь 95 хувь (10 хувь CI: 29 хувь, 0 хувь) ба 95 хувь (0 хувь CI: 11 хувь, XNUMX хувь) байв.
Суулгалт, дал модны эритродизестези (PPE), ядрах, цусны даралт ихсэх, стоматит зэрэг нь хамгийн их сөрөг нөлөө үзүүлсэн (25 хувь). Гипокальциемийг анхааруулах зорилгоор оруулсан.
Өвчин даамжрах эсвэл хүлээн зөвшөөрөгдөөгүй хордлого үүсэх хүртэл кабозантинибын санал болгож буй тун нь өдөрт нэг удаа 60 мг байна. Хүүхдийн өвчтөнд (12 ба түүнээс дээш насны BSA нь 1.2 м2-аас бага) кабозантинибын санал болгож буй тунг өвчний явц ахих эсвэл үл тэвчих хордлого хүртэл өдөрт нэг удаа 40 мг байна.
