2023-р сарын XNUMX: Архаг үе шат (CP) Ph+ архаг миелоген лейкеми (CML), шинээр оношлогдсон (ND) эсвэл өмнөх эмчилгээнд тэсвэртэй эсвэл үл тэвчих (R/I) өвчтэй нэг ба түүнээс дээш насны хүүхдийн өвчтөнүүдэд Хүнс, Эмийн Захиргаа босутинибийг зөвшөөрсөн. Босулиф, Пфайзер). Нэмж дурдахад FDA-аас 50 мг ба 100 мг концентраци бүхий шинэ капсулын тунгийн хэлбэрийг баталсан.
The BCHILD trial (NCT04258943) assessed the efficacy of bosutinib in paediatric patients with ND CP Ph+ CML and R/I CP Ph+ CML. The trial was multicenter, nonrandomized, and open-label, with the goals of determining a recommended dose, estimating safety and tolerability, assessing efficacy, and assessing босутиниб pharmacokinetics in this patient population. The trial included 21 patients with ND CP Ph+ CML treated at 300 mg/m2 once daily and 28 patients with R/I CP Ph+ CML treated with bosutinib at 300 mg/m2 to 400 mg/m2 orally once daily.
Гол цитогенетик хариу үйлдэл (MCyR), бүрэн цитогенетик хариу үйлдэл (CCyR), гол молекулын хариу урвал (MMR) нь үр дүнтэй байдлын үр дүнгийн үндсэн үзүүлэлтүүд байв. ND CP Ph+ CML-тэй хүүхдийн үндсэн (MCyR) болон бүрэн (CCyR) цитогенетик хариу нь тус тус 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) ба 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7) байв. 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) нь MMR, 14.2 сар нь хяналтын дундаж хугацаа (хүрээ: 1.1, 26.3 сар) байв.
R/I CP Ph+ CML-тэй хүүхдийн үндсэн (MCyR) болон бүрэн (CCyR) цитогенетик хариу нь тус тус 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) ба 78.6% (95% CI: 59, 91.7) байв. 50% (95% CI: 30.6, 69.4) нь MMR байв. MMR-д хүрсэн 14 өвчтөний хоёр нь 13.6, 24.7 сар эмчилгээ хийлгэсний дараа MMR-ээ алдсан байна. 23.2 сар үргэлжилсэн ажиглалт нь медиан (хүрээ: 1, 61.5 сар) байв.
Хүүхдийн өвчтнүүдийн дунд суулгалт, хэвлийгээр өвдөх, бөөлжих, дотор муухайрах, тууралт гарах, нойрмоглох, элэгний үйл ажиллагааны алдагдал, толгой өвдөх, пирекси, хоолны дуршил буурах, өтгөн хатах зэрэг нь хамгийн их тохиолддог гаж нөлөө (≥20%). Хүүхдийн өвчтөнүүдэд креатинины хэмжээ ихсэх, аланин аминотрансфераза эсвэл аспартат аминотрансфераза ихсэх, цусны цагаан эсийн тоо буурах, ялтасны тоо буурах зэрэг нь анхан шатны үзүүлэлтээс (≥45%) улам дорддог лабораторийн хамгийн түгээмэл эмгэгүүд байв.
ND CP Ph+ CML-тэй хүүхдийн өвчтөнд босутинибын санал болгож буй тун нь өдөрт нэг удаа хоол хүнсээр 300 мг/м2 байна; R/I CP Ph+ CML-тэй хүүхдийн өвчтөнд санал болгож буй тун нь 400 мг/м2-ийг өдөрт нэг удаа хоолны хамт ууна. Залгих чадваргүй хүмүүст капсулын агуулгыг тараг эсвэл алимны соустай хослуулж болно.
