Гуравдугаар сар 2022: Абатацепт (Orencia, Bristol-Myers Squibb компани) 2 ба түүнээс дээш насны насанд хүрэгчид болон хүүхдүүдэд тохирох буюу 1 аллелээс цус үүсгэгч үүдэл эс шилжүүлэн суулгах (HSCT) хийлгэж буй насанд хүрэгчид болон хүүхдүүдэд цочмог шилжүүлэн суулгах өвчнөөс (aGVHD) урьдчилан сэргийлэх зорилгоор Хүнс, эмийн захиргаанаас зөвшөөрөгдсөн. тохирохгүй холбоогүй донор. Энэ бол FDA-аас зөвшөөрөгдсөн aGVHD-ийн анхны эмчилгээ юм. Эмнэлзүйн үр нөлөөг тодорхойлохын тулд бодит ертөнцийн өгөгдлийг (RWD) программд ашигласан. RWD гэдэг нь бодит нотолгоог (RWE) бүрдүүлэхийн тулд бүртгэлийн мэдээлэл зэрэг олон эх сурвалжаас системтэйгээр цуглуулсан эмнэлзүйн өгөгдлийг хэлдэг.
Хоёр судалгаанд тохирсон эсвэл 1 аллелийн хамааралгүй донороос HSCT авсан зургаа ба түүнээс дээш насны хүүхдүүдийг үр дүнтэй эсэхийг шалгасан.
GVHD-1 (NCT 01743131) нь санамсаргүй байдлаар (1:1), давхар сохор, плацебо хяналттай эмнэлзүйн туршилт бөгөөд өвчтөнүүд хүний лейкоцитын эсрэгтөрөгчийн 8-ын 8-ыг (HLA) хүлээн авсны дараа CNI ба MTX-тай хослуулан абатацепт эсвэл плацебо хүлээн авсан. ) - HSCT-тай таарч байна. Хүнд (III-IV зэрэг) aGVHD-гүй амьд үлдэх нь Оренсиа хүлээн авсан өвчтөнүүдэд шилжүүлэн суулгасны дараа 180 дахь өдөр плацебо хүлээн авсан өвчтөнүүдтэй харьцуулахад мэдэгдэхүйц сайжрахгүй (HR 0.55; 95 хувь CI 0.26, 1.18), өдрийн OS түвшин. HSCT-ийн дараа 180 нь абатацепт хүлээн авсан өвчтөнүүдийн хувьд 97 хувь (95 хувь CI: 89 хувь, 99 хувь) байсан бол өвчтөнүүдийн хувьд 84 хувь (95 хувь CI: 73 хувь, 91 хувь) (HR 0.33; 95 хувь CI: 0.12, 0.93) байсан. ). HSCT-ийн дараа 180 дахь хоногт абатацепт авсан өвчтөнүүдийн дунд-хүнд (II-IV зэрэг) aGVHD-гүй эсэн мэнд үлдэх хувь 50% (95% CI: 38%, 61%), харин 32% (95% CI) байсан. : 21 хувь, 43 хувь) плацебо хүлээн авсан өвчтөнүүдэд (HR 0.54; 95 хувь CI: 0.35, 0.83).
2-7 оны хооронд HLA-тай таарч 8 HSCT-ийн 2011-г авсан өвчтөнүүдэд Олон улсын Цус, чөмөг шилжүүлэн суулгах судалгааны төвийн (CIBMTR) мэдээлэлд үндэслэн хийсэн эмнэлзүйн шинжилгээ GVHD-2018 нь үр дүнтэй байдлын илүү нотолгоог илрүүлсэн. aGVHD-аас урьдчилан сэргийлэх зорилгоор CNI ба MTX-тай хамт абатацепт эмчилгээ хийлгэсэн 54 өвчтөний үр дүнг CIBMTR бүртгэлээс санамсаргүй түүврээр сонгосон 162 өвчтөнтэй харьцуулсан бөгөөд зөвхөн CNI ба MTX-аар эмчилсэн. CNI болон MTX-тай хослуулан абатацепт авсан өвчтөнүүд HSCT-ийн дараа 98 дахь өдөр 95 хувь (78 хувь CI: 100 хувь, 180 хувь) үйлдлийн системтэй байсан бол өвчтөнүүдийн хувьд 75 хувь (95 хувь CI: 67 хувь, 82 хувь) байсан. CNI болон MTX-г ганцаараа хүлээн авсан.
Цус багадалт, цусны даралт ихсэх, CMV дахин идэвхжих/CMV-ийн халдвар, пирекси, уушгины хатгалгаа, хамрын цус алдалт, CD4 эсийн бууралт, гипермагниеми, бөөрний цочмог гэмтэл зэрэг нь aGVHD-аас урьдчилан сэргийлэхэд Abatacept-ийн хамгийн түгээмэл гаж нөлөө (арван хувь) юм. Абатацепт хүлээн авсан өвчтөнүүдэд эмчилгээг эхлэхээс өмнө болон дараа нь зургаан сарын турш Эпштейн-Барр вирусын халдвараас урьдчилан сэргийлэх, мөн цитомегаловирусын халдвар/дахин идэвхжих эсэхийг хянах шаардлагатай.
Санал болгож буй абатацепт тунг өвчтөний наснаас хамаарч тогтоодог бөгөөд жорын материалд жагсаасан болно. Orencia эмийн жорын мэдээллийг бүрэн эхээр нь авах боломжтой.
Энэхүү шалгалтыг хийхэд FDA-ийн онкологийн шилдэг төв болох Project Orbis-ийг ашигласан. Орбис төсөл нь дэлхий даяарх түншүүдэд хавдар судлалын эмийг нэгэн зэрэг ирүүлэх, хянах механизмыг бий болгодог. FDA энэ тойм дээр Канадын эрүүл мэнд, Swissmedic, Израилийн Эрүүл мэндийн яамтай хамтран ажилласан. Бусад зохицуулалтын байгууллагууд өргөдлийг хянаж байгаа хэвээр байна.
