നവംബർ 2023: ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ (FDA) 2023 നവംബറിൽ Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) അംഗീകരിച്ചു, പ്രായപൂർത്തിയായ രോഗികളുടെ ചികിത്സയ്ക്കായി റിലാപ്സ്ഡ് അല്ലെങ്കിൽ റിഫ്രാക്റ്ററി മൈലോഡിസ്പ്ലാസ്റ്റിക് സിൻഡ്രോം (MDS) ഉള്ള ഐസോസിട്രേറ്റ് ഡീഹൈഡ്രജനേസ്-1 (IDH1) ന് മ്യൂട്ടേഷൻ അനുസരിച്ച്. FDA അംഗീകരിച്ച ടെസ്റ്റ്.
ഐവോസിഡെനിബ് സ്വീകരിക്കുന്നതിന് രോഗികളെ തിരഞ്ഞെടുക്കുന്നതിനുള്ള ഒരു കമ്പാനിയൻ ഡയഗ്നോസ്റ്റിക് ടൂൾ എന്ന നിലയിൽ അബോട്ട് റിയൽടൈം ഐഡിഎച്ച്1 അസ്സെയ്ക്ക് FDA അംഗീകാരം നൽകി.
അംഗീകാരം AG120-C-001 (NCT02074839) അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ളതാണ്, ഒരു ഒറ്റക്കൈ, ഓപ്പൺ-ലേബൽ, മൾട്ടിസെന്റർ ട്രയൽ, റിലാപ്സ് അല്ലെങ്കിൽ റിഫ്രാക്റ്ററി എംഡിഎസ്, IDH18 മ്യൂട്ടേഷൻ എന്നിവയുള്ള 1 മുതിർന്ന രോഗികളുമായി. പെരിഫറൽ രക്തത്തിലോ അസ്ഥിമജ്ജയിലോ ഉള്ള ലോക്കൽ അല്ലെങ്കിൽ സെൻട്രൽ ഡയഗ്നോസ്റ്റിക് ടെസ്റ്റുകളുടെ ഉപയോഗത്തിലൂടെയാണ് IDH1 മ്യൂട്ടേഷനുകൾ തിരിച്ചറിഞ്ഞത്, തുടർന്ന് അബോട്ട് റിയൽടൈം IDH1 അസെ ഉപയോഗിച്ചുള്ള മുൻകാല വിശകലനത്തിലൂടെ സാധൂകരിക്കപ്പെട്ടു.
ഓറൽ ഇനോസിഡെനിബ് പ്രതിദിനം 500 മില്ലിഗ്രാം എന്ന തോതിൽ തുടർച്ചയായി 28 ദിവസത്തേക്ക് അല്ലെങ്കിൽ ഹെമറ്റോപോയിറ്റിക് സ്റ്റെം സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ, രോഗത്തിന്റെ പുരോഗതി അല്ലെങ്കിൽ അസ്വീകാര്യമായ വിഷാംശം സംഭവിക്കുന്നത് വരെ നൽകപ്പെട്ടു. ചികിത്സയുടെ ശരാശരി ദൈർഘ്യം 9.3 മാസമാണ്. Ivosidenib സ്വീകരിച്ച ശേഷം, ഒരു രോഗിയിൽ ഒരു സ്റ്റെം സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറ് നടത്തി.
രക്തപ്പകർച്ച ആവശ്യമില്ലാത്തതിന്റെ തോത്, പൂർണ്ണമായ റിമിഷൻ (സിആർ) അല്ലെങ്കിൽ ഭാഗിക റിമിഷൻ (പിആർ) (എംഡിഎസിനുള്ള 2006 ഇന്റർനാഷണൽ വർക്കിംഗ് ഗ്രൂപ്പ് പ്രതികരണം), CR+PR ന്റെ ദൈർഘ്യം എന്നിവ എത്ര നല്ലതാണെന്ന് വിലയിരുത്താൻ ഉപയോഗിച്ചു. ചികിത്സ ഫലിച്ചു. നിരീക്ഷിച്ച ഓരോ പ്രതികരണവും ഒരു CR രൂപീകരിച്ചു. 389.9% ആയിരുന്നു CR നിരക്ക് (95% CI: 17.3, 64.3%). 1.9 മുതൽ 1.0 മാസം വരെയുള്ള വ്യാപ്തിയുള്ള 5.6 മാസമായിരുന്നു ശരാശരി സമയം-സിആർ. എന്നിരുന്നാലും, 1.9 മുതൽ 80.8+ മാസം വരെ നീളുന്ന CR-ന്റെ ശരാശരി ദൈർഘ്യം കണക്കാക്കാൻ കഴിഞ്ഞില്ല. തുടക്കത്തിൽ ചുവന്ന രക്താണുക്കളെയും (RBC) പ്ലേറ്റ്‌ലെറ്റ് ട്രാൻസ്‌ഫ്യൂഷനെയും ആശ്രയിച്ചിരുന്ന ഒമ്പത് രോഗികളിൽ ആറുപേരും (67%) അടിസ്ഥാനരേഖയ്ക്ക് ശേഷം ഏതെങ്കിലും 56 ദിവസത്തിനുള്ളിൽ RBC, പ്ലേറ്റ്‌ലെറ്റ് ട്രാൻസ്ഫ്യൂഷനിൽ നിന്ന് സ്വാതന്ത്ര്യം നേടി. പ്ലേറ്റ്‌ലെറ്റും ആർബിസി ട്രാൻസ്‌ഫ്യൂഷനും ഉൾപ്പെടെ ബേസ്‌ലൈനിൽ രക്തപ്പകർച്ചയില്ലാത്ത ഒമ്പത് രോഗികളിൽ ഏഴു പേരും അടിസ്ഥാന കാലയളവിനു ശേഷവും (56 ശതമാനം) ഏതെങ്കിലും 78 ദിവസത്തെ കാലയളവിലേക്ക് രക്തപ്പകർച്ച രഹിതരായി തുടർന്നു.
AML-നുള്ള ivosidenib മോണോതെറാപ്പി ഉപയോഗിച്ച് നിരീക്ഷിച്ച ഏറ്റവും സാധാരണമായ പ്രതികൂല പ്രതികരണങ്ങളുമായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ, ഇവയാണ് ഏറ്റവും സാധാരണമായ പ്രതികൂല പ്രതികരണങ്ങൾ. ദഹനനാളത്തിന് (മലബന്ധം, ഓക്കാനം, ആർത്രാൽജിയ, അലസത, ചുമ, മ്യാൽജിയ) കൂടാതെ, ഈ ലക്ഷണങ്ങളിൽ ചുണങ്ങു, ആർത്രാൽജിയ എന്നിവയും ഉൾപ്പെടുന്നു. ക്യുടിസി ടിബ്സോവോ ദീർഘിപ്പിച്ചേക്കാം.
മാരകമായേക്കാവുന്ന ഡിഫറൻഷ്യേഷൻ സിൻഡ്രോം അപകടസാധ്യതയെക്കുറിച്ച് രോഗികൾക്കും ആരോഗ്യ പരിപാലന വിദഗ്ധർക്കും മുന്നറിയിപ്പ് നൽകുന്നതിനുള്ള നിർദ്ദേശ വിവരങ്ങളിൽ ഒരു ബോക്‌സ്ഡ് മുന്നറിയിപ്പ് ഉൾപ്പെടുത്തിയിട്ടുണ്ട്.
ടിബ്‌സോവോയ്‌ക്കുള്ള മുഴുവൻ കുറിപ്പടി വിവരങ്ങളും കാണുക.
