Augusts 2021: Pēc vismaz divu iepriekšējo sistēmiskās terapijas līniju neveiksmes Pārtikas un zāļu pārvalde apstiprināja belumosudils (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), kināzes inhibitors pieaugušajiem un bērniem no 12 gadu vecuma, kuriem ir hroniska transplantāta un saimnieka slimība (hroniska GVHD).
Lai novērtētu efektivitāti, tika izmantots KD025-213 (NCT03640481), randomizēts, atklāts, daudzcentru devu diapazona eksperiments, kurā 65 pacienti ar hronisku GVHD tika ārstēti ar 200 mg belumosudila, ko lietoja iekšķīgi vienu reizi dienā.
Vispārējais atbildes reakcijas līmenis (ORR) 7. cikla 1. dienā bija primārais efektivitātes beigu rādītājs, un vispārējā atbildes reakcija tika definēta kā pilnīga atbildes reakcija (CR) vai daļēja atbildes reakcija (PR) saskaņā ar 2014. gada NIH konsensa attīstības projektu par klīniskiem pētījumiem hroniskas transplantācijas gadījumā. -pret saimniekorganismu slimības vadlīnijas. ORR bija 75% (95 procentu TI: 63, 85); 6% pacientu bija pilnīga atbildes reakcija, un 69% bija daļēja atbildes reakcija. Vidējais laiks, kas pagāja pirmās atbildes saņemšanai, bija 1.8 mēneši (95 procenti TI: 1.0, 1.9). Vidējais atbildes reakcijas ilgums hroniskas GVHD gadījumā bija 1.9 mēneši, mērot no pirmās atbildes reakcijas līdz progresēšanai, nāvei vai jaunām sistēmiskām ārstēšanas metodēm (95 procenti TI: 1.2, 2.9). Mirstība vai jaunu sistēmisku zāļu ievadīšana nenotika 62 procentiem (95 procenti TI: 46, 74) pacientu, kuri sasniedza atbildes reakciju vismaz 12 mēnešus pēc atbildes reakcijas.
Infekcijas, astēnija, slikta dūša, caureja, aizdusa, klepus, tūska, asiņošana, sāpes vēderā, muskuļu un skeleta sistēmas sāpes, galvassāpes, samazināts fosfātu daudzums, palielināts gamma glutamiltransferāzes līmenis, samazināts limfocītu skaits un hipertensija bija visbiežāk sastopamās blakusparādības (20%), ieskaitot laboratorijas novirzes.
Belumosudil jālieto vienu reizi dienā kopā ar ēdienu 200 mg devā.
