Novembris 2022: Pārtikas un zāļu pārvalde ir licencējusi pemigatinibu (Pemazyre, Incyte Corporation) lietošanai cilvēkiem ar recidivējošiem vai refraktīviem mieloīdiem/limfoīdiem audzējiem (MLN), kuriem ir mainīts fibroblastu augšanas faktora receptors 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Izvēlētie demogrāfiskie un bāzes raksturlielumi ietvēra sekojošo: 64% sieviešu; 68% balts; 3.6% melnādaino vai afroamerikāņu; 11% aziātu; 3.6% Amerikas indiāņu/Aļaskas pamatiedzīvotāju; un 88% ECOG veiktspējas statuss ir 0 vai 1. Vidējais vecums bija 65 gadi (diapazons no 39 līdz 78); 3.6% melnādaino vai afroamerikāņu; 68% balts; un 68% balts.
Pamatojoties uz pilnīgas atbildes reakcijas (CR) rādītājiem, kas atbilda atbildes kritērijiem, kas raksturīgi morfoloģiskās slimības veidam, tika noteikta efektivitāte. 14 no 18 pacientiem ar ekstramedulāru slimību (EMD) un hronisku fāzi smadzenēs (78%; 95% TI: 52, 94) ieguva pilnīgu remisiju (CR). Vidējais dienu skaits līdz CR bija 104. (diapazons no 44 līdz 435). Vidējais laiks (no 1+ līdz 988+ dienām) netika sasniegts. Diviem no četriem pacientiem, kuriem bija blastu fāze smadzenēs ar vai bez EMD (ilgums: 1+ un 94 dienas), bija remisija. Viens no trim pacientiem, kam bija tikai EMD, piedzīvoja CR (ilgst 64 dienas). Pilna citoģenētiskās atbildes reakcija visiem 28 pacientiem, tostarp 3 bez morfoloģiskas slimības, bija 79% (22/28; 95% TI: 59, 92).
Hiperfosfatēmija, nagu toksicitāte, alopēcija, stomatīts, caureja, sausa acs, nogurums, izsitumi, anēmija, aizcietējums, sausa mute, deguna asiņošana, seroza tīklenes atslāņošanās, sāpes ekstremitātēs, samazināta ēstgriba, sausa āda, dispepsija, muguras sāpes, slikta dūša, neskaidra redze perifēra tūska un reibonis bija biežākās (20%) nevēlamās blakusparādības, ar kurām pacienti novēroja.
Samazināts fosfāts, samazināts limfocītu skaits, samazināts leikocītu skaits, samazināts trombocītu skaits, paaugstināts alanīna aminotransferāzes līmenis un samazināts neitrofilu skaits bija visizplatītākās 3. vai 4. pakāpes laboratoriskās novirzes (10%).
Ieteicams lietot 13.5 mg pemigatiniba vienu reizi dienā, līdz slimība progresē vai rodas nepanesama toksicitāte.
View full prescribing information for Pemazyre.
