Maijā 2023: Pārtikas un zāļu pārvalde apstiprināja Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) lietošanai pieaugušiem un bērniem (12 gadus veciem un vecākiem) ar ļaundabīgiem hematoloģiskiem audzējiem, kuriem pēc mieloablatīvas kondicionēšanas plānota nabassaites asiņu transplantācija. lai paātrinātu neitrofilu atjaunošanos un samazinātu infekcijas risku.
Pētījumā P0501 (NCT02730299), atklātā, daudzcentru, randomizētā omidubicel-onlv transplantācijas vai nemanipulētas nabassaites asiņu (UCB) vienības transplantācijas pētījumā pēc mieloablācijas kondicionēšanas pacientiem ar ļaundabīgiem hematoloģiskiem audzējiem, tika novērtēta ārstēšanas efektivitāte un drošība. Kopumā nejauši tika iedalītas 125 personas, no kurām 62 saņēma omidubicel-onlv un 63 saņēma UCB. 52 pacientiem tika veikta omidubicel-onlv transplantācija ar vidējo CD9.0+ šūnu devu 106 x 2.1 šūnas/kg (diapazons 47.6 – 106 x 34 šūnas/kg). UCB grupā 56 pacientiem tika implantēta viena vai divas auklas vienības (66% saņēma divas auklas vienības). Vidējā CD34+ šūnu deva 42 pacientiem, kuriem tika reģistrētas šūnu devas pēc atkausēšanas, bija 0.2 x 106 šūnas/kg (diapazons 0.0 – 0.8 x 106 šūnas/kg). Tika izmantoti arī citi kondicionēšanas protokoli, piemēram, tie, kas balstīti uz ķīmijterapiju vai kopējo ķermeņa apstarošanu.
Laiks līdz neitrofilu atveseļošanai pēc transplantācijas un asins un smadzeņu transplantācijas klīnisko pētījumu tīkla (BMT CTN) 2./3. pakāpes baktēriju vai 3. pakāpes sēnīšu infekciju biežums līdz 100. dienai pēc transplantācijas bija primārie efektivitātes iznākuma rādītāji. Vidējais laiks līdz neitrofilu atveseļošanai bija 12 dienas (95% TI: 10–15 dienas) tiem, kas saņēma omidubicel-onlv, un 22 dienas (95% TI: 19–25 dienas) tiem, kas saņēma UCB. Omidubicel-onlv grupā 87% pacientu un 83% pacientu, kas saņēma UCB, novēroja neitrofilu atjaunošanos. 100. dienā pēc transplantācijas BMT CTN 2./3. pakāpes baktēriju vai 3. pakāpes sēnīšu infekciju biežums abās grupās bija attiecīgi 39% un 60%.
Zāļu izrakstīšanas materiālos ir iekļauts brīdinājums kastē par nāvējošām vai dzīvībai bīstamām infūzijas reakcijām, transplantāta pret saimniekorganismu slimību (GvHD), transplantācijas sindromu un transplantāta mazspēju, līdzīgi kā reģistrētajām UCB zālēm. Omidubicel-onlv tika ievadīts 117 personām jebkuras slimības gadījumā; no tiem 47% novēroja infūzijas reakcijas, 58% akūtu GVHD, 35% hronisku GVHD un 3% transplantāta mazspēju.
Visbiežākās 3.–5. pakāpes nevēlamās reakcijas pētījumā P0501 pacientiem ar ļaundabīgiem hematoloģiskiem audzējiem bija sāpes (33 %), gļotādas iekaisums (31 %), hipertensija (25 %) un kuņģa-zarnu trakta toksicitāte (19 %).
Ieteicamā Omidubicel-onlv deva ir divas secīgas infūzijas, kas sastāv no:
- kultivēta frakcija: vismaz 8.0 × 108 Kopējais dzīvotspējīgo šūnu skaits ar vismaz 8.7 procentiem CD34+ šūnu un vismaz 9.2 × 107 kopējās CD34+ šūnas, kam seko
- Nekultivēta frakcija: vismaz 4.0 × 108 Kopējais dzīvotspējīgo šūnu skaits ar vismaz 2.4 × 107 CD3+ šūnas.
Pilna informācija par Omisirge izrakstīšanu būs pieejama šeit.
