Pārtikas un zāļu pārvalde 27. gada 2023. novembrī atļāva lietot nirogacetātu (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) pieaugušiem pacientiem ar progresējošiem desmoīdiem audzējiem, kuriem nepieciešama sistēmiska ārstēšana. Šī ir sākotnējā atļautā desmoīdu audzēju terapija.
Pētījumā ar nosaukumu DeFi (NCT03785964) tika noskaidrots, cik labi tas darbojas. Tas bija starptautisks, daudzcentru, randomizēts (1:1), dubultmaskēts, placebo kontrolēts eksperiments ar 142 pacientiem, kuriem bija desmoīdi audzēji, kas pasliktinājās un kurus nevarēja ārstēt ar operāciju. Pacienti tika kvalificēti, ja desmoīds audzējs bija progresējis 12 mēnešu laikā pēc skrīninga. Dalībnieki pēc nejaušības principa tika iedalīti iekšķīgi pa 150 mg nirogacetāta vai placebo divas reizes dienā līdz slimības progresēšanai vai nepanesamai toksicitātei.
Dzīvildze bez slimības progresēšanas (PFS), kas aprēķināta, izmantojot RECIST v1.1, izmantojot aklo neatkarīgu centrālo pārskatu, vai klīniskā progresēšana, ko novērtēja pētnieks un kas tika pārskatīta neatkarīgi, bija galvenais veids, kā noteikt, cik labi ārstēšana darbojas. Vidējā dzīvildze bez slimības progresēšanas (PFS) netika noteikta nirogacetāta grupā (95% TI: nav noteikta) un bija 15.1 mēnesis (95% TI: 8.4, nav noteikts) placebo grupā. Riska koeficients (HR) bija 0.29 (95% TI: 0.15, 0.55) ar p-vērtību mazāku par 0.001. Sākotnējā bezprogresēšanas dzīvildze (PFS), izmantojot tikai radiogrāfisku progresēšanu, atklāja riska attiecību 0.31 (95% TI: 0.16, 0.62).
Objektīva reakcijas ātrums (ORR) bija papildu efektivitātes rādītājs. Objektīvās atbildes līmenis (ORR) bija 41% (95% TI: 29.8, 53.8) dalībniekiem nirogacetāta grupā un 8% (95% TI: 3.1, 17.3) placebo grupā (p-vērtība = <0.001). ). Pacientu ziņoto spēcīgāko sāpju uzlabošanās no pētījuma sākuma, kas bija labvēlīga nirogacetāta grupai, vēl vairāk apstiprināja efektivitātes rezultātus.
Izplatītās nevēlamās blakusparādības bija caureja, olnīcu toksicitāte, izsitumi, slikta dūša, izsīkums, stomatīts, galvassāpes, diskomforta sajūta vēderā, klepus, alopēcija, augšējo elpceļu infekcija un aizdusa.
Ieteicamā nirogacetāta deva ir 150 mg iekšķīgi divas reizes dienā, kopā ar ēdienu vai bez tā, līdz slimība progresē vai rodas nepieņemama toksicitāte. Katra 150 mg deva sastāv no trim 50 mg tabletēm.
vēzis
Lutetium Lu 177 dotatātu ir apstiprinājusi USFDA bērniem vecumā no 12 gadiem ar GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, revolucionāra ārstēšana, nesen ir saņēmusi ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes (FDA) apstiprinājumu pediatrijas pacientiem, iezīmējot nozīmīgu pavērsienu bērnu onkoloģijā. Šis apstiprinājums ir cerības signāls bērniem, kas cīnās ar neiroendokrīnajiem audzējiem (NET), kas ir reta, bet izaicinoša vēža forma, kas bieži izrādās izturīga pret tradicionālajām terapijām.
Alysha Mendossa
11. gada 2024. maijs
