FDA ir piešķīris savu izrāvienu medikamentu kvizartinibs a izrāviena ārstēšana. Kvizartinibs ir FLT3 inhibitors, kas tiek pētīts, lai ārstētu pieaugušos pacientus ar recidīvu / ugunsizturīgs FLT3-ITD akūta mieloīdā leikēmija ( AML ). Šī identifikācija paātrinās attīstību kvizartinibs un ir sagaidāms, ka pēc iespējas ātrāk pacientiem tiks piegādātas jaunas zāles.
AML ir ļaundabīgs audzējs asins un kaulu smadzeņu vēzis that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 jauno diagnosticēto pacientu vārds un vairāk nekā 10000 Ge AML nāves gadījumi. 2005-2011 aptaujas rezultāti liecina, ka 5- gada izdzīvošanas rādītājs AML pacienti ir tikai 26% , kas ir viszemākā starp visiem leikēmijas veidiem. FLT3 gene mutation is the most common genetic mutation in AML pacientiem, kamēr FLT3-ITD ir visbiežāk sastopamā mutācija FLT3 gēns, un apmēram ceturtā daļa AML pacientiem ir šī mutācija. Salīdzinot ar pacientiem, kuriem šī mutācija nebija, pacientiem ar FLT3-ITD mutations had a worse prognosis, a higher risk of cancer recurrence, and a greater risk of death after relapse. Even if these patients receive a hematopoietic stem cell transplant ( HSCT ), vēža atkārtošanās iespēja pēc ārstēšanas joprojām ir lielāka nekā pacientiem, kuriem nav šīs mutācijas. Pašlaik šai slimībai nav apstiprinātas ārstēšanas. Tāpēc sagaidāms, ka šī izrāvienu terapija radīs jaunu cerību pacientiem ar FLT3-ITD .
Papildus izrāviena terapijas noteikšanai kvizartinibs arī saņēma FDA ātrā kvalifikācija recidīvam / ugunsizturīgs AML terapiju un zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai kvalifikāciju AML ko izdevusi FDA un Eiropas Zāļu aģentūru ( NMP ). Kvizartinibs ir joprojām atrodas pētniecības un izstrādes stadijā un nav apstiprināta nevienā valstī. Drošība un tolerance vēl ir jāapliecina. Tomēr sagaidāms, ka šī apstiprināšana paātrinās zāļu izstrādi, kas pacientiem ir patiešām laba ziņa.
