2022. gada septembris: Ibrutinibu (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) apstiprināja Pārtikas un zāļu pārvalde lietošanai pediatriskiem pacientiem ar hronisku transplantāta pret saimniekorganismu slimību (cGVHD), kuri ir jaunāki par 1 gadu un kuriem viena vai vairākas sistēmiskās terapijas līnijas ir bijušas neveiksmīgas. Preparātu piemēri ir šķīdums iekšķīgai lietošanai, tabletes un kapsulas.
Ibrutiniba efektivitāte tika novērtēta iMAGINE (NCT03790332), atklātā daudzcentru vienas grupas pētījumā bērniem un jauniem pieaugušajiem ar vidēji smagu vai smagu cGVHD. Dalībnieku vecums bija no 1 gada līdz mazāk nekā 22 gadiem. 47 pacientiem bija nepieciešama papildu ārstēšana pēc tam, kad viena vai vairākas sistēmiskās zāles bija neveiksmīgas, un viņi tika iekļauti pētījumā. Ja uroģenitālās sistēmas iesaistīšanās vienā orgānā bija vienīgā cGVHD pazīme, pacienti tika izslēgti.
Vidējais pacientu vecums bija 13 gadi (diapazons no 1 līdz 19). Tālāk ir norādīti daži no 47 pacientu demogrāfiskajiem datiem: 70% iedzīvotāju ir vīrieši, 36% ir baltie, 9% ir melnādainie vai afroamerikāņi un 55% ir neziņoti.
Vispārējais atbildes reakcijas rādītājs (ORR) līdz 25. nedēļai bija galvenais efektivitātes iznākuma rādītājs. Saskaņā ar 2014. gada NIH konsensa attīstības projekta atbildes kritērijiem ORR ietver pilnīgas vai daļējas atbildes. Līdz 25. nedēļai ORR bija sasniedzis 60% (95% TI: 44, 74). Vidējais laiks, kas bija nepieciešams atbildes sniegšanai, bija 5.3 mēneši (95% TI: 2.8, 8.8). Vidējais cGVHD ilgums bija 14.8 mēneši (95% TI: 4.6, nav novērtējams) no pirmās atbildes reakcijas uz nāvi vai jaunu sistēmisku ārstēšanu.
Anēmija, muskuļu un skeleta sistēmas sāpes, drudzis, caureja, pneimonija, sāpes vēderā, stomatīts, trombocitopēnija un galvassāpes bija visbiežāk sastopamās nevēlamās blakusparādības (20%), kā arī drudzis, caureja, pneimonija, sāpes vēderā un stomatīts.
Ieteicamā IMBRUVICA deva ir 420 mg iekšķīgi vienu reizi dienā pacientiem no 12 gadu vecuma ar cGVHD un 240 mg/m2 iekšķīgi vienu reizi dienā (līdz 420 mg devai) pacientiem vecumā no 1 līdz 12 gadiem ar cGVHD. , līdz cGVHD progresēšanai, pamatā esoša ļaundabīga audzēja atkārtošanās vai nepieņemama toksicitāte.
Skatīt pilnu informāciju par Imbruvica izrakstīšanu.
