ເດືອນກໍລະກົດ 2023: ຫຼັກຖານຈາກການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກຂະໜາດນ້ອຍສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ myasthenia gravis, ຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງລະບົບປະສາດ autoimmune, ສາມາດປິ່ນປົວດ້ວຍການປ່ຽນແປງຂອງ CAR-T, ການປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຄຸ້ມກັນມະເຮັງໃນເລືອດຂັ້ນສູງ. ການປິ່ນປົວ CAR-T ທີ່ຖືກດັດແປງ, ເຊິ່ງຫຍໍ້ມາຈາກ chimeric antigen receptor T-cell, ຖືກນໍາໃຊ້ໂດຍນັກວິທະຍາສາດ. ມັນສາມາດຫຼຸດຜ່ອນອາການ myasthenia gravis ສໍາລັບເວລາດົນນານແລະບໍ່ກໍ່ໃຫ້ເກີດຜົນຂ້າງຄຽງທີ່ສໍາຄັນໃດໆ. ການສຶກສາ, ໄດ້ຖືກຈັດພີມມາຢູ່ໃນ The Lancet Neurology, ໄດ້ຖືກຈ່າຍໃຫ້ໂດຍການຊ່ວຍເຫຼືອລ້າທຸລະກິດຂະຫນາດນ້ອຍຈາກສະຖາບັນແຫ່ງຊາດຂອງຄວາມຜິດປົກກະຕິທາງປະສາດແລະເສັ້ນເລືອດຕັນໃນ (NINDS), ເຊິ່ງເປັນສ່ວນຫນຶ່ງຂອງສະຖາບັນສຸຂະພາບແຫ່ງຊາດ. ທຶນຊ່ວຍເຫຼືອລ້າແມ່ນມອບໃຫ້ບໍລິສັດ Cartesian Therapeutics ທີ່ຕັ້ງຢູ່ເມືອງ Gaithersburg, ລັດ Maryland.
Using a groundbreaking therapy like CAR-T to potentially treat a neurological disorder shows how flexible ການປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຕ້ານທານ can be when there are few or no other treatment options,” said Emily Caporello, Ph.D., head of the NINDS Small Business Programme.
Myasthenia gravis ແມ່ນພະຍາດ autoimmune ໄລຍະຍາວທີ່ເກີດຂື້ນໃນເວລາທີ່ລະບົບພູມຕ້ານທານຂອງຮ່າງກາຍໂຈມຕີທາດໂປຼຕີນທີ່ພົບເຫັນບ່ອນທີ່ຈຸລັງເສັ້ນປະສາດສົນທະນາກັບກ້າມຊີ້ນ. ພະຍາດດັ່ງກ່າວແມ່ນມີລັກສະນະອ່ອນເພຍຂອງກ້າມເນື້ອທີ່ຮຸນແຮງຂຶ້ນເມື່ອຄົນມີການເຄື່ອນໄຫວແລະບາງຄັ້ງກໍ່ດີຂຶ້ນເມື່ອຄົນເຈັບພັກຜ່ອນ. ເປົ້າຫມາຍຕົ້ນຕໍຂອງການປິ່ນປົວທີ່ພວກເຮົາມີໃນປັດຈຸບັນແມ່ນເພື່ອຫຼຸດຜ່ອນອາການຕ່າງໆ, ໂດຍສະເພາະແມ່ນຄວາມອ່ອນເພຍຂອງກ້າມຊີ້ນ.
ໃນການສຶກສາ, 14 ຄົນທີ່ມີ myasthenia gravis ໂດຍທົ່ວໄປແມ່ນໄດ້ຮັບປະລິມານທີ່ແຕກຕ່າງກັນຂອງ Descartes-08, ຮູບແບບການດັດແກ້ຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ທີ່ແນໃສ່ຈຸລັງທີ່ເຮັດໃຫ້ພູມຕ້ານທານທີ່ເຮັດໃຫ້ເກີດ myasthenia gravis. ປະລິມານທີ່ດີທີ່ສຸດໄດ້ຖືກພົບເຫັນວ່າເປັນຢາເມັດຫນຶ່ງຄັ້ງຕໍ່ອາທິດເປັນເວລາຫົກອາທິດ. ຂໍ້ມູນເບື້ອງຕົ້ນກ່ຽວກັບວິທີການປິ່ນປົວທີ່ດີແມ່ນການຊຸກຍູ້, ແຕ່ການທົດສອບທາງດ້ານຄລີນິກເພີ່ມເຕີມແມ່ນຈໍາເປັນເພື່ອກໍານົດວ່າມັນເຮັດວຽກໄດ້ດີເທົ່າໃດ. ສາມຄົນທີ່ເອົາ Descartes-08 ມີອາການທັງຫມົດຫຼືເກືອບທັງຫມົດຂອງພວກເຂົາຫາຍໄປ. ຜົນກະທົບເຫຼົ່ານີ້ໄດ້ແກ່ຍາວເຖິງຫົກເດືອນຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວ. ອີກສອງຄົນບໍ່ຕ້ອງການການປິ່ນປົວດ້ວຍ immunoglobulin ທາງເສັ້ນເລືອດທີ່ໃຫ້ບາງຄົນທີ່ມີ MG ຮ້າຍແຮງ.
Murat V. Kalayoglu, MD, Ph.D., ປະທານແລະ CEO ຂອງ Cartesian Therapeutics, ກ່າວວ່າ, "ພວກເຮົາໄດ້ເຫັນການຕອບໂຕ້ຢ່າງເລິກເຊິ່ງ, ຍາວນານຕໍ່ Decartes-08 ເຊິ່ງໃຊ້ເວລາຢ່າງຫນ້ອຍຫົກເດືອນຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວ." "ດຽວນີ້ພວກເຮົາໄດ້ເລີ່ມການສຶກສາແບບສຸ່ມທີ່ໃຫຍ່ກວ່າ, ຄວບຄຸມ placebo, ເຊິ່ງເປັນຄັ້ງ ທຳ ອິດ ສຳ ລັບການປິ່ນປົວຈຸລັງລ້ຽງລູກດ້ວຍເຄື່ອງຈັກ."
In CAR-T therapy, a patient’s T-cells are reprogrammed to fight a specific target. T-cells are a key part of the immune system that can find and kill invading pathogens. With ມະເລັງໃນເລືອດ, the cancer itself is now the new target. For myasthenia gravis, the goal is to kill the bad cells that make the antibodies that cause damage.
immunotherapies ຈໍານວນຫຼາຍ, ລວມທັງ CAR-T, ສາມາດເຮັດໃຫ້ເກີດຜົນຂ້າງຄຽງທີ່ສໍາຄັນທີ່, ໃນຂະນະທີ່ທົນທານໄດ້ໃນກໍລະນີທີ່ເປັນມະເຮັງກ້າວຫນ້າ, ເຮັດໃຫ້ມັນເປັນໄປບໍ່ໄດ້ທີ່ຈະນໍາໃຊ້ໃນກໍລະນີຂອງ myasthenia gravis ແລະເງື່ອນໄຂໃນໄລຍະຍາວອື່ນໆ. T-cells ປົກກະຕິແລ້ວແມ່ນມີການປ່ຽນແປງໂດຍ DNA, ເຊິ່ງຢູ່ໃນຈຸລັງແລະຖືກຄັດລອກທຸກໆຄັ້ງທີ່ຈຸລັງແບ່ງອອກ. ນີ້ສາມາດເຮັດໃຫ້ການປະຕິບັດທີ່ເຂັ້ມແຂງແລະເຮັດໃຫ້ເກີດຜົນຂ້າງຄຽງອັນຕະລາຍ.
Descartes-08 ບໍ່ໄດ້ໃຊ້ DNA ເພື່ອປ່ຽນ T-cells ເພາະວ່າ DNA ຄັດລອກຕົວມັນເອງເມື່ອຈຸລັງແບ່ງອອກ. ແທນທີ່ຈະ, ມັນໃຊ້ messenger RNA (mRNA), ເຊິ່ງບໍ່ໄດ້ຄັດລອກຕົວມັນເອງເມື່ອຈຸລັງແບ່ງອອກ. ຜົນໄດ້ຮັບແມ່ນໄລຍະເວລາການປິ່ນປົວສັ້ນທີ່ໃຫ້ຫຼາຍກວ່າຫນຶ່ງຄັ້ງແທນທີ່ຈະເປັນຢາດຽວ, ເຊິ່ງແມ່ນວິທີການການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ທີ່ມີໂຄງການ DNA ປົກກະຕິເຮັດວຽກ. ເປົ້າຫມາຍຕົ້ນຕໍຂອງການສຶກສານີ້ແມ່ນເພື່ອຊອກຫາປະລິມານທີ່ເຫມາະສົມຂອງ Descartes-08 ເພື່ອຫຼຸດຜ່ອນອາການອ່ອນເພຍຂອງກ້າມຊີ້ນໃນຂະນະທີ່ເຮັດໃຫ້ເກີດຜົນຂ້າງຄຽງຫນ້ອຍເທົ່າທີ່ເປັນໄປໄດ້.
In a larger ການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍ, Descartes-08 therapy is now being tried to see if it can help reduce the symptoms of myasthenia gravis. Importantly, there will also be a placebo group in this study. This is an important control to make sure that any improvement seen is due to the treatment and not something else.
